陣發(fā)性睡眠性
研究方法
該研究分析了ravulizumab Ib、II和III期試驗(yàn)(103[NCT02598583]、201[NCT02605993]、301[NCT02946463]和302[NCT03056040])的長期生存數(shù)據(jù),開放標(biāo)簽延長期為4年(表1)。對試驗(yàn)報(bào)告的死亡、患者隨時(shí)間的存活率以及導(dǎo)致患者死亡的不良事件進(jìn)行分析。此外,還專門分析了因感染或
研究結(jié)果
患者死亡率和存活率
該研究分析了475例接受ravulizumab治療的PNH患者的1479.03患者年隨訪數(shù)據(jù)和長達(dá)6年的生存數(shù)據(jù)(表2和圖1)。在轉(zhuǎn)入ravulizumab開放標(biāo)簽延長期之前,219例在隨機(jī)化治療期間接受了依庫珠單抗治療的患者數(shù)據(jù)也可用(99.23患者年)。在475例接受ravulizumab治療的患者中,12例(2.5%)在初始治療期和4年開放標(biāo)簽延長期死亡,總發(fā)病率為0.8/100患者年。在同一時(shí)間段內(nèi),2793例國際上登記為PNH的未接受C5抑制劑治療的患者中,有294例(10.5%)死亡,發(fā)生率為4.26/100患者年。
導(dǎo)致患者死亡的不良事件
在12例死亡患者中,9例死亡發(fā)生在治療的前3年,其余3例死亡發(fā)生在治療的第4年(n=2)和第5年(n=1)。12例患者中,6例歸因于感染或膿毒癥(表3)。這些患者主要為男性(83.3%),白人或亞洲人(各50%),中位年齡為61歲(范圍:43-75歲)。此外,這6例患者中,2例為
研究結(jié)論
該研究報(bào)告了475例接受ravulizumab治療的PNH患者的長隨訪周期分析結(jié)果。在6年分析中,大部分(n=463,97.5%)接受ravulizumab治療的患者存活,因感染而死亡的患者人數(shù)較少。ravulizumab是適合PNH患者長期治療的藥物選擇之一,據(jù)報(bào)道患者生存率為0.81/100患者年。總之,該分析結(jié)果支持PNH患者使用ravulizumab進(jìn)行長期治療。