CAR-T療法伊基奧侖賽惠及多發(fā)性骨髓瘤、自身免疫性疾病

全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細(xì)胞注射液（伊基奧侖賽注射液）擬用于治療多發(fā)性硬化癥（Multiple Sclerosis, MS）的新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的默示許可。

于伊基奧侖賽注射液

伊基奧侖賽注射液是國內(nèi)獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞免疫治療產(chǎn)品。2023年6月，國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)伊基奧侖賽注射液上市用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。

CAR-T療法伊基奧侖賽治療不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤客觀緩解率達到驚人！

6月15日，2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會（EHA）年會上報告了伊基奧侖賽治療不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤（NDMM）患者的臨床數(shù)據(jù)。該試驗共納入16例患者，結(jié)果顯示：客觀緩解率（ORR）達到驚人！其中實現(xiàn)嚴(yán)格完全緩解（sCR）的患者高達93.8%！1年的無進展生存率（PFS）為84.4%。

該數(shù)據(jù)表明，CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽在不適合移植的高危新診斷多發(fā)性骨髓瘤治療中具有療效。

今年CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽在自身免疫性疾病中取得了突破性進展。CAR-T療法伊基奧侖賽治療免疫介導(dǎo)壞死性肌病

免疫介導(dǎo)的壞死性肌病（IMNM）是一種與自身抗體存在相關(guān)的自身免疫性疾病，對常規(guī)藥物的治療反應(yīng)性差，復(fù)發(fā)率高。

該患者表現(xiàn)為近端肢體無力，血清肌酸激酶水平升高，既往接受了多種免疫調(diào)節(jié)療法，但仍存在持續(xù)性損傷并復(fù)發(fā)性發(fā)作。在CAR-T療法伊基奧侖賽治療之前，患者已臥床不起，無法將手臂舉過頭頂。在CAR-T療法伊基奧侖賽治療第三個月時，上肢力量有所改善，并恢復(fù)了行走能力。臨床緩解超過18個月！

文中報告了CAR-T療法伊基奧侖賽治療2例難治性重癥肌無力（MG）患者的療效。

其中1例患者表現(xiàn)為中度重度肢體和呼吸無力，2022年4月14日接受CAR-T療法伊基奧侖賽治療。3個月后，握力和肺活量達到大致正常水平。在CAR-T治療18個月的時間里，該患者病情持續(xù)性改善。另外1例患者有長達20年的重癥肌無力（MG）病史，重癥肌無力危象每年發(fā)生一到兩次，伴有咀嚼和吞咽困難的后遺癥，且行走能力受限。2022年5月5日接受CAR-T療法伊基奧侖賽治療。3個月后，患者肺活量改善，說話清晰。6個月后，身體機能改善。

由此可見，CAR-T細(xì)胞療法在自身免疫性疾病中有著非常好的臨床療效。結(jié)語CAR-T細(xì)胞療法伊基奧侖賽在治療其他抗體介導(dǎo)的自身免疫性疾病包括重癥肌無力和免疫介導(dǎo)性壞死性肌病中均展現(xiàn)出的臨床療效，為CAR-T細(xì)胞治療免疫性疾病提供了重要的科學(xué)依據(jù)。目前CAR-T細(xì)胞療法已上市多款血液系統(tǒng)腫瘤產(chǎn)品，實體瘤與自身免疫疾病也已取得重大突破，為實體瘤與自身免疫疾病患者帶來了更多的治療希望。相信在各研究人員的共同努力下，必將引領(lǐng)CAR-T療法走向更多患者，讓更多患者不再受病痛折磨！