FDA批準(zhǔn)基因編輯同種異體CAR-T療法UCART123進(jìn)入臨床試驗

 昨日（2月6日），法國生物技術(shù)公司Cellectis宣布其研究開發(fā)的通用型CAR-T療法UCART123獲得了美國FDA研究型新藥（IND）一期臨床試驗批準(zhǔn)，這是FDA批準(zhǔn)的全球以CD123為靶點(diǎn)的同種異體方法的CAR-T臨床試驗。Cellectis計劃在2017年上半年開展I期試驗。
本次獲FDA批準(zhǔn)的CAR-T臨床試驗產(chǎn)品UCART123是Cellectis公司利用其擁有自主知識產(chǎn)權(quán)的TALEN技術(shù)研發(fā)的，通過專有的同種異體方法（allogeneic）對T細(xì)胞進(jìn)行編輯，靶向CD123抗原。此類抗原在急性骨髓性白血?。ˋML）細(xì)胞與急漿樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）細(xì)胞上高度表達(dá)。
該方法的大優(yōu)點(diǎn)是，不需要依據(jù)患者進(jìn)行相應(yīng)修飾，而是直接將來源于非患者(non-patient) 供體的T細(xì)胞進(jìn)行工程化，用于多個患者的治療。這不同于包括諾華、Kite制藥、Juno在內(nèi)的CAR-T梯隊均采用的自體移植方法，Cellectis的細(xì)胞源于健康異體捐獻(xiàn)者，做到所謂的：off-the-shelf。
本次試驗將在兩種疾病方面進(jìn)行研究。分別是急性骨髓性白血?。ˋML）和急漿樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）。其中前者將由在威爾康乃爾醫(yī)學(xué)院（Weill Cornell）的醫(yī)學(xué)教授Gail J. Roboz博士主導(dǎo)，后者將由美國MD安德森癌癥中心的Hagop Kantarjian教授和Naveen Pemmaraju博士為主要負(fù)責(zé)人。
急性骨髓性白血病（AML）是一種骨髓性白細(xì)胞（而非淋巴性白細(xì)胞）異常增殖的血癌。其特點(diǎn)是骨髓內(nèi)異常細(xì)胞的快速增殖而影響了正常血細(xì)胞的產(chǎn)生，是成年人常見的急性白血病，其發(fā)病率隨著人的年齡而增加。僅在美國，每年估計有19,950例新增AML病例，每年有10430例死亡。急漿樣樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN）則是一種非常罕見的和具有侵略性的血液惡性腫瘤。
Celestis首席醫(yī)療官Loan Hoang-Sayag博士表示，“Cellectis的UCART123獲得FDA批準(zhǔn)，不僅是公司的重要里程碑，同時也是醫(yī)療界乃至全球生物技術(shù)和醫(yī)藥行業(yè)的新突破，因為Cellectis同種異體UCART產(chǎn)品有可能在可用性和成本效益方面產(chǎn)生重要轉(zhuǎn)變，使這些治療方法能夠在全世界的患者群體中更廣泛使用?！?
原文檢索
《FDA Grants Cellectis IND Approval to Proceed with the Clinical Development of UCART123, the First Gene Edited Off-the-Shelf CAR T-Cell Product Candidate developed in the U.S.》