悲??！安進多發(fā)性骨髓瘤藥物Kyprolis被英國NICE拒絕

2016年11月12日--美國生物技術(shù)巨頭安進（Amgen）多發(fā)性骨髓瘤藥物Kyprolis近日在英國監(jiān)管方面遭受挫折。英國國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已拒絕將Kyprolis用于英國國家服務(wù)系統(tǒng)（NHS）。NICE表示，Kyprolis+來那度胺+地塞米松三聯(lián)療法不具有成本效益，不將該組合用于既往接受過至少一種療法的多發(fā)性骨髓瘤患者。
 今年9月，蘇格蘭醫(yī)藥協(xié)會（SMC）也拒絕批準Kyprolis，該機構(gòu)認為Kyprolis在臨床中的表現(xiàn)并不是那么令人滿意，不足以支持該藥用于國家服務(wù)系統(tǒng)。
 Kyprolis是一種靜脈給藥的不可逆蛋白酶體抑制劑，于2015年11月獲歐盟批準，聯(lián)合來那度胺及地塞米松用于既往已接受過至少一種療法的復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤（RMM）。在美國，Kyprolis+來那度胺+地塞米松三聯(lián)療法于2015年7月獲批。此次批準，使Kyprolis成為美國和歐盟批準用于組合療法治療復(fù)發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤的不可逆蛋白酶體抑制劑。
 在關(guān)鍵性III期臨床研究ASPIRE中，與來那度胺+地塞米松組合療法相比，Kyprolis+來那度胺+地塞米松三聯(lián)療法使無進展生存期大幅延長（中位PFS：26.3個月 vs 17.6個月）。來自III期臨床研究ENDEAVOR的數(shù)據(jù)顯示，與武田抗癌藥萬珂（Velcade，硼替佐米）+地塞米松組合療法相比，Kyprolis聯(lián)合地塞米松使無進展生存期顯著延長（中位PFS：18.7個月 vs 9.4個月）。
 多發(fā)性骨髓瘤（MM）是一種血液系統(tǒng)惡性腫瘤，無法治愈且復(fù)發(fā)率很高。在歐洲，每年確診多發(fā)性骨髓瘤的患者數(shù)高達3.9萬例，每年死亡病例達2.4萬例。英國新增約4900例，患者5年生存率不足50%，突出了對新的治療方案的迫切需求。