全球首干細(xì)胞治療糖尿病進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)

《國際細(xì)胞治療臨床研究發(fā)展現(xiàn)狀及監(jiān)管政策研究》報(bào)告發(fā)布：《中國藥物評(píng)價(jià)》上發(fā)表了題為《國際細(xì)胞治療臨床研究發(fā)展現(xiàn)狀及監(jiān)管政策研究》的報(bào)告。細(xì)胞治療作為生物醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的前沿?zé)狳c(diǎn)，其快速的創(chuàng)新發(fā)展不僅關(guān)乎公眾健康，更深刻影響國家的生物安全。歐美、日本等發(fā)達(dá)國家已將此提升至國家戰(zhàn)略高度,并構(gòu)建了完善的藥品監(jiān)管體系以鞏固其在細(xì)胞治療領(lǐng)域的領(lǐng)先地位。本文通過統(tǒng)計(jì)分析與研究，全面梳理了全球主要國家及地區(qū)和我國的細(xì)胞治療臨床研究現(xiàn)狀，追蹤各國監(jiān)管體系的演變，并系統(tǒng)整理了關(guān)鍵的規(guī)范指南?；诖耍醪教岢隽酸槍?duì)我國細(xì)胞治療產(chǎn)品與技術(shù)雙軌制監(jiān)管體系的建議，旨在為相關(guān)機(jī)構(gòu)、企業(yè)及從業(yè)人員提供有價(jià)值的參考。（中國藥物評(píng)價(jià)）

"干細(xì)胞外泌體" 被列入"建議不作為醫(yī)療器械管理的產(chǎn)品"：國家藥品監(jiān)督管理局醫(yī)療器械標(biāo)準(zhǔn)管理中心對(duì)外發(fā)布的《2024年第二次醫(yī)療器械產(chǎn)品分類界定結(jié)果匯總》明確：針對(duì)干細(xì)胞外泌體為建議不作為醫(yī)療器械管理的產(chǎn)品。此次《結(jié)果匯總》中披露的干細(xì)胞外泌體系由干細(xì)胞外泌體和生理鹽水組成，為一次性使用無菌產(chǎn)品。聲稱產(chǎn)品可吸收，既可外用涂抹又可注射至真皮層和/或皮下組織。聲稱其中的干細(xì)胞外泌體具有抑制炎癥反應(yīng)、促進(jìn)細(xì)胞增殖、遷移和血管生成，并可以調(diào)節(jié)細(xì)胞外機(jī)制的重塑，加速創(chuàng)面愈合，減輕瘢痕產(chǎn)生。（國家藥品監(jiān)督管理局）

全球首干細(xì)胞治療糖尿病進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)：據(jù)Vertex公司近期公布的2024年第三季度財(cái)務(wù)業(yè)績顯示，在成功與美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、歐洲藥品管理局（EMA）以及英國藥品和健康產(chǎn)品管理局（MHRA）完成二期會(huì)議后，Vertex已達(dá)成協(xié)議，將同種異體胰島細(xì)胞療法VX-880推進(jìn)至關(guān)鍵性開發(fā)階段，即將正在進(jìn)行的I/II期研究轉(zhuǎn)為I/II/III期研究。這項(xiàng)I/II/III期研究將納入總計(jì)50名患者，他們將接受單次、目標(biāo)劑量的VX-880輸注。研究的主要終點(diǎn)是達(dá)到胰島素獨(dú)立且未發(fā)生嚴(yán)重低血糖事件（SHEs）的患者比例。這一進(jìn)展標(biāo)志著VX-880成為全球首針對(duì)1型糖尿病進(jìn)入3期臨床試驗(yàn)的干細(xì)胞療法。（醫(yī)麥客）

我國學(xué)者證實(shí)間充質(zhì)干細(xì)胞來源細(xì)胞外囊泡可減輕光老化：近日，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究所和北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)院的研究團(tuán)隊(duì)的趙春華教授團(tuán)隊(duì)在行業(yè)期刊《Signal Transduction and Targeted Therapy》上在線發(fā)表的研究報(bào)告，證明了間充質(zhì)干細(xì)胞來源的細(xì)胞外囊泡通過TIMP1/Notch1減輕光老化。蛋白質(zhì)組學(xué)分析表明 TIMP1 在 細(xì)胞外囊泡高度表達(dá)，并發(fā)揮與 MSC-EV 類似的作用。TIMP1 在介導(dǎo) MSC-EV 的治療作用中起著關(guān)鍵作用，TIMP1 有助于減輕細(xì)胞衰老、DNA 損傷、氧化應(yīng)激和 皮膚基質(zhì)水解，隨后下調(diào) Notch 表達(dá)。（Signal Transduction and Targeted Therapy）

CAR-T治療淋巴瘤規(guī)范化臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)即將出爐：近期，第七屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)上傳出消息，由復(fù)星凱瑞主辦的《嵌合抗原受體T細(xì)胞治療淋巴瘤規(guī)范化臨床應(yīng)用標(biāo)準(zhǔn)》即將發(fā)布。此次《標(biāo)準(zhǔn)》預(yù)熱發(fā)布有助于推動(dòng)CAR-T細(xì)胞治療在淋巴瘤領(lǐng)域的規(guī)范標(biāo)準(zhǔn)操作及規(guī)范全程管理教育培訓(xùn)，實(shí)現(xiàn)CAR-T細(xì)胞治療在淋巴瘤?？祁I(lǐng)域的高質(zhì)量規(guī)范發(fā)展。針對(duì)CAR-T細(xì)胞治療相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)或規(guī)范尚不完善的現(xiàn)狀，《標(biāo)準(zhǔn)》經(jīng)18位專家及38位項(xiàng)目專家組專家制定而成。《標(biāo)準(zhǔn)》將遞交至國家衛(wèi)生健康委能力建設(shè)和繼續(xù)教育中心審批發(fā)布。（新民晚報(bào)）

全球首例CAR-T治療干燥綜合征患兒全部停藥：10月28日，國家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心、國家兒童區(qū)域醫(yī)療中心、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬兒童醫(yī)院又有好消息傳來：全球首例CAR-T治療難治性幼年皮肌炎（JDM）繼發(fā)干燥綜合征患兒晴晴（化名）已成功停藥、順利出院！CAR-T治療難治性幼年皮肌炎臨床項(xiàng)目負(fù)責(zé)人、浙大兒院風(fēng)濕免疫科主任盧美萍表示："婷婷的成功停藥，將為其他難治性幼年皮肌炎患兒擺脫疾病折磨和藥物依賴帶來完全康復(fù)的新希望。"

研究揭示影響CAR-T細(xì)胞成功的內(nèi)在因素：研究人員發(fā)現(xiàn)，用于B-ALL患者的CAR-T輸注產(chǎn)品varni-cel的療效高度依賴于CAR-T細(xì)胞本身的內(nèi)在特征及其在患者體內(nèi)的進(jìn)展。在發(fā)表在《Cell Reports Medicine》上的一項(xiàng)研究中，研究小組確定了三個(gè)關(guān)鍵的成功標(biāo)志：CD4:CD8比率、衰竭信號(hào)和γ - δ細(xì)胞毒性T細(xì)胞的擴(kuò)張。綜上所述，這些結(jié)果可能有助于在不久的將來達(dá)到更高的完全緩解率和持續(xù)的無病生存。