中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病學(xué)研究所）教授張磊和楊仁池團(tuán)隊(duì)，在國(guó)際上前瞻性評(píng)估了臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性，為難治性ITP患者提供了新的治療選擇。相關(guān)文章近日在線發(fā)表于《信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)與靶向治療》雜志。
ITP是常見(jiàn)的自身免疫性出血性疾病，以血小板破壞加速和生成受損為特征。難治性ITP患者是指多種治療失敗或脾切除術(shù)后無(wú)效、復(fù)發(fā)的患者。此類患者常面臨較大出血風(fēng)險(xiǎn)，生活質(zhì)量嚴(yán)重下降，死亡風(fēng)險(xiǎn)增加，迫切需要新療法進(jìn)行治療。研究團(tuán)隊(duì)介紹，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞具有低免疫原性和較強(qiáng)免疫調(diào)節(jié)作用，或能用于治療多種自身免疫性疾病。
研究共納入18例難治性ITP患者。在劑量遞增階段，12例難治性ITP患者分別入組至3個(gè)劑量組。研究者按一定給藥劑量，連續(xù)4周每周給每組患者應(yīng)用臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療。在隨后的劑量擴(kuò)展階段，再入組6例難治性ITP患者。研究者調(diào)整給藥劑量，連續(xù)4周每周給藥。研究者在整個(gè)給藥和隨訪期間，監(jiān)測(cè)并記錄患者的不良事件、血小板計(jì)數(shù)和外周血免疫指標(biāo)變化。
研究結(jié)果顯示，在劑量遞增和劑量擴(kuò)展階段，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療ITP有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。研究進(jìn)一步表明，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性ITP有效且安全性良好，為治療ITP提供了新方案。
