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代表委員為罕見病患者發(fā)聲 建議建立“孤兒藥”法規(guī)

文章來源：醫(yī)藥網(wǎng)發(fā)布日期：2024-03-12瀏覽次數(shù)：28
罕見病是一類發(fā)病率很低、多數(shù)具有遺傳性的疾病，也被稱為“孤兒病”。在中國，罕見病患者人數(shù)并不少。他們的用藥保障、社會支持系統(tǒng)建設(shè)等話題成為全國人大代表和全國政協(xié)委員關(guān)注的話題。
 
  據(jù)悉，罕見病病因繁多、癥狀復(fù)雜，并且同種疾病之間會有不同癥狀，患者容易被誤診、漏診。確診后，患者往往很難找到合適的治療方法和藥物；即使找到了合適的藥物，高昂的價格成為患者的負(fù)擔(dān)。
 
  正在北京舉行的全國兩會上，全國人大代表、上海中醫(yī)藥大學(xué)上海市針灸經(jīng)絡(luò)研究所所長吳煥淦建議持續(xù)推進(jìn)建立中國罕見病“孤兒藥”法規(guī)，以突破罕見病“孤兒藥”的相關(guān)政策“瓶頸”。
 
  他說，目前，中國已發(fā)布不少有關(guān)罕見病和“孤兒藥”的政策，但尚未有相關(guān)法律法規(guī)建設(shè)。中國已有較多罕見病政策，但散在多部門政策中，較難形成總體協(xié)調(diào)。
 
  吳煥淦希望在立法前，相關(guān)部門通過摸排罕見病醫(yī)療數(shù)據(jù)，關(guān)注罕見病跨地區(qū)就醫(yī)相關(guān)信息，組織法學(xué)、醫(yī)學(xué)、衛(wèi)生管理等多學(xué)科專家研判。他同時建議豐富罕見病“孤兒藥”相關(guān)政策，比如激勵制藥企業(yè)進(jìn)行“孤兒藥”的研究。
 
  全國人大代表金力建議增強(qiáng)罕見病中神經(jīng)肌肉類型患者的社會支持系統(tǒng)。他表示，在罕見病患者中，有一種神經(jīng)肌肉類型的患者更為特殊，此類疾病包括：肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）、進(jìn)行性肌營養(yǎng)不良、脊髓延髓肌萎縮癥、脊髓小腦性共濟(jì)失調(diào)等。此類罕見病患者臨床診斷難，尚無根本阻斷疾病進(jìn)展的藥物；康復(fù)難度大，護(hù)理費(fèi)用高。僅在上海市，估計(jì)這類罕見病患者人數(shù)就不少。
 
  他建議成立以神經(jīng)內(nèi)科為主的社區(qū)專業(yè)評估部門，評估神經(jīng)肌肉疾病患者的失能等級，提高對這一患者群體的護(hù)理補(bǔ)助；希望民政部門將神經(jīng)性肌肉疾病患者納入長期護(hù)理險的保障范圍，增強(qiáng)相應(yīng)的社會保障資源。金力還建議社區(qū)助老措施對神經(jīng)肌肉類型患者開放。
 
  患者及其家人亟需的罕見病類特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（以下簡稱“特醫(yī)食品”）具有臨床營養(yǎng)治療、持續(xù)終生、無法被“普通腸內(nèi)營養(yǎng)制劑”替代等特點(diǎn)，臨床應(yīng)用需求較為迫切。
 
  對此，全國政協(xié)委員蔡威建議相關(guān)部門進(jìn)一步放寬罕見病類特醫(yī)食品注冊審批制度，對成熟的進(jìn)口產(chǎn)品實(shí)行先有條件注冊許可進(jìn)口和臨床使用。
 
  針對國內(nèi)自主產(chǎn)品短缺，蔡威希望建立專門綠色通道，實(shí)行單獨(dú)“排隊(duì)”或優(yōu)先審評，對前期工作扎實(shí)、可靠、科學(xué)的產(chǎn)品可實(shí)施有條件批準(zhǔn)、上市后對臨床效果進(jìn)行跟蹤評估，并設(shè)立退出機(jī)制。
 
  由于罕見病發(fā)病率低、市場小、研發(fā)成本高等因素，企業(yè)缺乏研發(fā)動力，導(dǎo)致治療罕見病的藥品可及性低。對此，這位全國政協(xié)委員直言，罕見病藥品進(jìn)口流程完善直接關(guān)系到罕見病患者用藥的可及性。他建議相關(guān)部門優(yōu)化罕見病藥品檢驗(yàn)抽檢程序和抽檢量，建立罕見病藥品抽檢補(bǔ)貼政策，并加強(qiáng)事后監(jiān)管和上市后真實(shí)數(shù)據(jù)的收集評估。