治療原發(fā)免疫性血小板減少癥的口服TPO-RA藥物上市 屬國內

近日，諾華腫瘤（中國）宣布，旗下非肽類口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）艾曲泊帕乙醇胺片在中國上市，將用于治療經(jīng)糖皮質激素類藥物、免疫球蛋白治療無效或脾切除術后慢性原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）患者的血小板減少。

該藥物作為ITP二線治療的優(yōu)選方案，不僅可以快速提升血小板數(shù)量，而且采用便利的口服方式，將有助提高患者用藥依從性。

“ITP”是隱藏在人們周圍的血小板殺手

和白血病相比，大眾對原發(fā)免疫性血小板減少癥（ITP）的了解相對較少。夏季上火流鼻血或牙齦出血，輕微磕碰后皮膚出現(xiàn)紫斑，這是生活中常見的出血小問題。然而，如果流血不止還伴有明顯乏力感，就要引起重視了，這些有可能是ITP的發(fā)病癥狀。

ITP，以往稱特發(fā)性血小板減少性紫癜，它的發(fā)病原理是人體內的“凝血衛(wèi)士”血小板基于一些獲得性自身免疫的原因無法達到正常數(shù)量，從而造成患者流血不止、無法凝固。

在日常生活中，患者血小板數(shù)量一旦下降，就會頻繁地出現(xiàn)自發(fā)性出血和皮下紫癜，嚴重時甚至會出現(xiàn)突如其來的內臟、顱內大出血，危及生命。另一方面，ITP患者常年伴有嚴重的乏力、精神不振，極大影響了患者生活質量，甚至無法正常工作和學習。

血小板提升是關鍵 現(xiàn)有治療難題多風險大

據(jù)了解，ITP現(xiàn)有治療方式可分為一、二線治療。一線治療通常使用糖皮質激素，雖然短期內有效，但治療副作用多，常伴有骨質疏松、股骨頭壞死、高血壓、糖尿病、急性胃黏膜病變等不良反應發(fā)生。青少年長期使用激素的危害更是不言而喻，變成“小胖子”事小，還可能影響生長發(fā)育。另外，使用激素治療后超過一半的患者治療無效，或者會復發(fā)。

因此，二線治療對于ITP患者長期治療尤為重要。中國醫(yī)學科學院血液學研究所血液病醫(yī)院血栓止血診療中心楊仁池教授指出，現(xiàn)有二線治療方案都不盡完善，各有風險。其中，免疫抑制劑治療整體有效率不高，感染風險大；而脾切除治療有效率較高，但患者存在短期和遠期并發(fā)癥的風險。

另外，很多患者在二線治療效果不佳的情況下，為保證度過血小板偏低危險期，會直接進行血小板輸注，不但在血源安全性方面存在風險，在各省市出現(xiàn)地方血源緊張的情況下，更有諸多治療不便。

創(chuàng)新研發(fā) 助ITP患者迎來快速升板時代

有沒有一種二線治療的藥物既能迅速提升血小板，降低治療風險，還能兼顧提高患者生活質量？隨著艾曲泊帕乙醇胺片上市，讓這件事成為可能。

首先，與一線糖皮質激素治療以減少血小板清除為主的機制不同，艾曲泊帕乙醇胺片不局限于“節(jié)流”，更能幫助“開源”。它與TPO受體的跨膜結構域選擇性相互作用，增加血小板的生成，使得ITP患者的血小板水平能快速升高至安全水平。

第二，該藥物不與內源性TPO競爭，不會誘導TPO抗體，可以實現(xiàn)穩(wěn)定、可預測的血小板計數(shù)上升。多個研究顯示，使用該藥治療后，30%左右的ITP患者可獲得停藥后長期緩解。

第三，作為目前國內上市的口服類TPO受體激動劑，該藥物改變了患者需要定期注射的治療模式，有助提高治療依從性，改善患者生活質量。

華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬協(xié)和醫(yī)院胡豫教授指出：“艾曲泊帕乙醇胺片作為二線治療用藥，它在中國上市將提升國內ITP治療效果。然而，上市是步，如何讓更多人能夠早日使用到ITP治療創(chuàng)新藥物，是所有專家共同關心的。因此，希望該藥物能夠早日進入醫(yī)保，在未來幫助越來越多的ITP患者獲得良好的療效和更好的治療體驗，盡早走出疾病陰霾，回歸幸福生活?！保ㄔ俺浚?/span>