“真實世界研究”將推動移動醫(yī)療產業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展！

 2016年12月，美國國會在官方網站上公布了《21世紀治愈法案》（21st Century Cures Act），其中關于利用“真實世界證據”（Real World Evidence,RWE）取代傳統(tǒng)臨床試驗進行擴大適應癥的批準，牽動了業(yè)界的神經。
近日來，真實世界研究（Real World Study，RWS）逐漸成為學術界討論熱的話題之一，其在臨床實踐中的重要性日益凸顯。 什么是真實世界研究？
真實世界研究起源于實用性臨床試驗，早應用于藥物流行病學范圍。指在較大的樣本量（覆蓋具有代表性的更大受試人群）基礎上，根據患者的實際病情和意愿非隨機選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結局治療。以進一步評價干預措施的外部有效性和安全性。
其數據來自真實的醫(yī)療環(huán)境，反映實際診療過程和真實條件下的患者健康狀況。數據來源非常廣泛，可以是患者在門診、住院、檢查、手術、藥房、可穿戴設備、社交媒體等多種渠道產生的海量數據。
數據類型可以是研究數據，如基于特定研究目的患者調查、患者注冊登記研究（registry study）、電子病歷、以及基于真實醫(yī)療條件開展的干預性研究（如實效性隨機對照試驗）的數據；也可是非研究數據，如多種機構 （如醫(yī)院、醫(yī)保部門、民政部門、公共衛(wèi)生部門）日常監(jiān)測、記錄、儲存的各類與健康相關的數據，如醫(yī)院電子病歷、醫(yī)保理賠數據庫、公共衛(wèi)生調查與公共健康監(jiān)測（如藥品不良事件監(jiān)測）、出生/死亡登記項目等。
在歐州和美國，對于一項新上市的醫(yī)療產品，特別是醫(yī)藥產品，生產廠家必須證明其與市場上現有類似診治手段相比較后，所顯示出的在經濟效益上的優(yōu)勢，才能被醫(yī)療保險機構和各醫(yī)療服務機構接受并廣泛使用。因此，真實世界研究的應用也相應的更加廣泛。
隨著大數據時代的到來，技術革新，機器學習的發(fā)展，特別是EDC（電子病歷報告）的廣泛應用，大樣本量觀察性研究的證據強度和重要性開始發(fā)生變化，甚至在衛(wèi)生政策決策中對隨機對照試驗進行挑戰(zhàn)。
真實世界研究與RCT的區(qū)別
臨床隨機對照試驗（RCT）關注的是效力研究，需要嚴格控制試驗條件，通過一系列入選排除標準選取一定樣本的特定人群，研究時間通常較短，樣本量相對小，無法確定在真實臨床實踐中的可推廣性，另外出于控制變量的設計，RCT很少獲得關于伴隨疾病和伴隨治療的信息，并且為了依從研究方案往往采取較多的干預措施，這在臨床實踐中不太現實或者實施難度相當大。
真實世界研究關注的是效果研究，可以納入復雜的、患有多種疾病的患者；可以非隨機的方式分配治療；可以在治療中根據患者的需求和臨床醫(yī)師治療策略的變化，同時用多種措施。
允許臨床醫(yī)師根據病情和患者的全身狀況確定劑量而不是按照計劃書確定劑量，從而精確地滿足患者的需要；可以設定更長的研究期限以測量干預措施的遠期效益和風險；可以包括更寬泛的指標，如功能指標，患者報告結局，成本效益指標等，使研究證據有更強的外推性，更具臨床實用價值。

推動移動醫(yī)療產業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展！

真實世界研究模式在幾十年前就已經出現，但為什么今天人們突然開始強調起真實世界證據？這是因為今天的世界已經進入了一個全新的健康醫(yī)學時代。
真實世界證據的關鍵特征是充分利用健康醫(yī)學大數據，包括電子健康檔案、醫(yī)療保險信息、藥品與疾病的登記單、個人保健活動信息、前瞻型觀察性研究或注冊型研究、回顧性數據庫分析、病例報告、健康管理報告，乃至社交媒體。這種大數據的特征是早期的真實世界研究不具有的。
而醫(yī)學領域的大數據涵蓋范圍廣泛：常規(guī)醫(yī)療和健康大數據、醫(yī)療費用大數據、醫(yī)保費用數據庫等。
以醫(yī)庫和杏樹林的移動端電子病歷為例，醫(yī)生通過病歷采集功能采集患者病歷，儲存病歷的同時進行患者管理，而且醫(yī)生可以通過兩家公司的患者管理系統(tǒng)，與患者建立隨訪溝通，跟蹤臨床效果和了解患者回饋，并指導患者用藥和康復。
這過程中一系列的醫(yī)療數據均為真實可靠的數據，真實臨床觀察和真實跟蹤隨訪，能夠反映具有廣泛患者群體的真實治療情況，有助于發(fā)現對藥物響應好和安全性高的患者，從而能夠用于指導個體化治療。
按照美國FDA的定義，“真實世界數據（RWD）是指從傳統(tǒng)臨床試驗以外其它來源獲取的數據。這些來源包括，大規(guī)模簡單臨床試驗、實際醫(yī)療中的臨床試驗、前瞻型觀察性研究或注冊型研究、回顧性數據庫分析、病例報告、健康管理報告、電子健康檔案......”
因此，從本質上講，電子病歷醫(yī)療數據是真實世界數據(Real World Data, RWD)。保證了數據的多元性、重要性和時效性，幫助真實世界研究充分掌握研究背景，提出有創(chuàng)新性的研究設想和完善的研究設計。
對于數據的分析可以采用一體化的數據管理模式，比如定制臨床研究云平臺，加強研究者項目管理水平，通過各方合作提高科研效率，實現數據的實時化、標準化和格式化。 與藥品上市后再評價，循證研究與學術營銷相結合！

我們都知道今年無論兩票制，營改增還是打擊商業(yè)賄賂，對藥企的傳統(tǒng)營銷模式打擊都非常大！特別是原先以費用型銷售為主的企業(yè)，面臨合規(guī)學術轉型。
很多中藥產品，根本沒有太多循證資料，要拿出大規(guī)模的臨床有效性證據和患者獲益的數據，特別需要進行以目標患者為中心的治療領域真實世界研究，還可以配合該藥品的上市后再評價，搜集數萬例以上的客觀證據。
那么與移動醫(yī)療公司的合作就水到渠成，連接醫(yī)患，立足臨床診療實際，以學術為中心，兼顧企業(yè)營銷，提供低成本高效地解決方案。這也是國外移動醫(yī)療同行的成熟商業(yè)模式，也終于開始規(guī)模化推進了！