美國(guó)家科學(xué)院報(bào)告支持基因編輯人類胚胎：設(shè)計(jì)嬰兒又近一步

  2月15日，美國(guó)國(guó)家科學(xué)院出臺(tái)報(bào)告，關(guān)于“是否應(yīng)該將基因編輯技術(shù)應(yīng)用于設(shè)計(jì)嬰兒”的這一問(wèn)題，鄭重給出如下結(jié)論：“應(yīng)該允許科學(xué)家修改人類胚胎，以消除鐮狀細(xì)胞性貧血等毀滅性遺傳疾病”；同時(shí)強(qiáng)烈建議，“一旦基因編輯技術(shù)充分應(yīng)用于人類，當(dāng)同步設(shè)定適當(dāng)?shù)南拗茥l件。”

  據(jù)悉，美國(guó)國(guó)家科學(xué)院在2015年召開(kāi)人類基因編輯峰會(huì)后，又召集了來(lái)自世界各地的科學(xué)家、倫理學(xué)家、法律專家和患者團(tuán)體，共同調(diào)查對(duì)人類種系編輯的問(wèn)題，研究是否允許對(duì)帶有遺傳信息的胚胎、精子或卵細(xì)胞進(jìn)行修飾，并終形成了這份長(zhǎng)達(dá)261頁(yè)的報(bào)告。 順應(yīng)趨勢(shì)之舉基因治療并非新鮮事。CRISPRCas-9技術(shù)的蓬勃發(fā)展，讓改變基因更加容易。研究人員能夠瞄準(zhǔn)特定的DNA（脫氧核糖核酸）區(qū)域添加或去除特定基因，這種有用的研究工具很適合治療人類遺傳疾病。

  報(bào)告共同主席、威斯康辛大學(xué)麥迪遜分校生物倫理學(xué)家阿爾塔·查洛說(shuō)，科學(xué)進(jìn)步使設(shè)計(jì)嬰兒成為可能。“我們非常清楚，醫(yī)療旅行在全球已經(jīng)成為事實(shí)?！辈槁逖a(bǔ)充說(shuō)，一旦人類基因編輯被證明是有效的，在幾乎沒(méi)有法規(guī)限制的國(guó)家，臨床醫(yī)生就可以開(kāi)始修改胚胎并將其植入患者體內(nèi)?！拔覀儺?dāng)然不想看到同樣的事情發(fā)生在美國(guó)?！?/p>

  在一定程度上，國(guó)家科學(xué)院的建議是試圖避免上述狀況。 嚴(yán)控中“開(kāi)綠燈” 考慮到這是個(gè)涉及到大量科學(xué)、倫理和法律問(wèn)題的重大課題，組織者給出的結(jié)論是，科學(xué)家還不應(yīng)該對(duì)已經(jīng)受精的胚胎進(jìn)行種系編輯。但他們決定，“可以接受以基礎(chǔ)研究為由頭的胚胎編輯實(shí)驗(yàn)”。

   查洛解釋說(shuō)：“到目前為止，我們一直在說(shuō)的只是假設(shè)，我們不是說(shuō)‘你應(yīng)該’或者‘你必須’怎樣，但我們說(shuō)，如果你符合既定標(biāo)準(zhǔn)，就被允許做這樣的事?！?/p>

  新報(bào)告建立在早的共識(shí)基礎(chǔ)上，概述了科學(xué)家在未來(lái)面臨的嚴(yán)格限制。報(bào)告呼吁國(guó)際合作、嚴(yán)格的監(jiān)管監(jiān)督框架、公眾參與決定權(quán)，以及對(duì)基因編輯兒童的長(zhǎng)期隨訪。

   仍存在技術(shù)風(fēng)險(xiǎn) 報(bào)告指出，基因編輯治療存在一定的風(fēng)險(xiǎn)，有一種“脫靶效應(yīng)”容易造成其他非目標(biāo)基因被修改。 報(bào)告作者說(shuō)，監(jiān)管機(jī)構(gòu)必須在每個(gè)案例的基礎(chǔ)上權(quán)衡這類風(fēng)險(xiǎn)和治療效果。 除了“脫靶效應(yīng)”，嘗試對(duì)胚胎進(jìn)行基因編輯，也可能無(wú)意中導(dǎo)致經(jīng)過(guò)處理的和未經(jīng)處理的細(xì)胞發(fā)生融合。

  “這是小鼠研究中常見(jiàn)的問(wèn)題?！眻?bào)告共同作者、倫敦弗朗西斯·克里克研究所的羅賓·洛維奇-巴奇如是說(shuō)。 《自然》雜志在報(bào)道中披露，過(guò)去一年中，研究人員已經(jīng)在理解和預(yù)防基因編輯技術(shù)導(dǎo)致意外突變的方法上取得了進(jìn)展，而這類預(yù)防突變的方法，是編輯人類胚胎正式獲準(zhǔn)之前的必要步驟。 不支持增強(qiáng)型編輯該報(bào)告補(bǔ)充說(shuō)，現(xiàn)在，基因編輯技術(shù)不應(yīng)該用于增強(qiáng)人類智能等非治療性目的，因?yàn)檫@樣做被認(rèn)為是不公平的。

   但治療疾病和增強(qiáng)功能之間的邊界往往很模糊。例如，研究人員已經(jīng)表明，被稱為GRIN2B的基因與自閉癥譜系障礙有關(guān)，而體內(nèi)GRIN2B蛋白突變量的增加與認(rèn)知能力的提高有關(guān)。哈佛大學(xué)遺傳學(xué)家喬治·車遲認(rèn)為，修飾該基因以防止自閉癥的發(fā)生，其結(jié)果很可能是受助者的能力相比一般人群得到增強(qiáng)。

  車遲認(rèn)為，該報(bào)告的有關(guān)建議是明智的。遵循正常的藥物審批途徑，在法定程序中，基因編輯作為治療方式可以被充分測(cè)試并在醫(yī)療病例中得到不斷完善?！昂芨吲d看到國(guó)家科學(xué)院和許多組織正在試圖積極解決這個(gè)遲早要面臨的問(wèn)題。”