FDA批準Shire血友病藥物新增加適應癥

 12月27日，Shire公告稱FDA批準了公司半衰期延長的重組人凝血因子VIII（rFVIII）藥物ADYNOVATE（聚乙二醇化重組抗血友病因子），擴大適應癥用于12歲及以下A型血友病患兒的治療，同時批準了該藥用于A型血友病成人及兒童患者的圍手術期治療。 Adynovate是基于Shire已收購資產(chǎn)百特公司已上市產(chǎn)品ADVATE（重組抗血友病因子）開發(fā)得到，Adynovate是ADVATE的長效版,采用了新型聚乙二醇化技術延長藥物在體內的循環(huán)半衰期，將為A型血友病患者提供一種重要的新的治療選擇，其中百特產(chǎn)品ADVATE（中國商品名為百因止）全球已上市超過13年。 辛辛那提兒童醫(yī)院血友病診療中心主任及該藥臨床試驗主要研究者Eric Mullins博士稱：對于兒童及那些接受外科手術治療的A型血友病患者，醫(yī)生急需其它的藥物去用于這些患者的治療，Adynovate用于A型血友病12歲以上及成年患者的治療已經(jīng)顯示很好的療效，對于這次擴大適應癥我感到非常欣慰。 Adynovate這次獲批是基于一項前瞻性、非對照、開放標簽、多中心III期臨床研究的數(shù)據(jù)，用于評價ADYNOVATE的免疫原性、止血療效和安全性。試驗結果顯示ADYNOVATE達到了主要終點，無一例曾接受治療的患者對Adynovate產(chǎn)生抑制性抗體，此外，無治療相關的嚴重不良事件報告，超過70%（73%）的患者接受Adynovate治療（n=48/66）后無關節(jié)出血，近40%（38%）的患者達到零出血（n= 25/66）。此外，Adynovate治療組年化出血率（ABR）中位數(shù)為2.0（ABR平均值：3.04；區(qū)間 2.21–4.19），這一數(shù)據(jù)與在A型血有病成人患者中開展的臨床研究數(shù)據(jù)相一致。 Adynovate獲批用于A型血友病患者圍手術期治療，是基于一項正在進行中的臨床三期試驗所取得的中期數(shù)據(jù)，該研究納入了15例將接受外科手術治療的重度A型血友病患者。 Shire公司全球研發(fā)主管Philip J. Vickers博士說到：我們Shire公司一直致力于為A型血友病患者開發(fā)創(chuàng)新性醫(yī)療產(chǎn)品，今天FDA批準Adynovate用于12歲及以下A型血友病患兒及A型血友病成人及兒童患者的圍手術期治療的決定兌現(xiàn)了公司對A型血友病患者的承諾。 關于ADYNOVATE
2015年11月FDA次批準ADYNOVATE，ADYNOVATE通過簡便、一周兩次的給藥為兒童及成人A型血友病患者提供有保證的治療，并可幫助患者實現(xiàn)個性化治療選擇。該藥物常見的不良反應（>= 1%的發(fā)生率）包括頭痛、惡心。 Shire公司通過與Nektar Therapeutics技術合作，通過專有的聚乙二醇化技術，延長了人凝血因子VIII（FVIII）-ADYNOVATE在體內的劑量維持時間。我們選擇采用這種技術主要是基于該技術保證了母體分子ADVATE的完整性，同時降低了藥物清除速度從而延長藥物在體內的循環(huán)半衰期。