CAR-T細(xì)胞療法：為何無(wú)緣醫(yī)保卻讓眾人翹首以盼？

近期，國(guó)家醫(yī)保局公布了新版藥品目錄名單，而關(guān)注度非常高的CAR-T細(xì)胞療法也是如意料般沒(méi)有進(jìn)入新版醫(yī)保名單。這是因?yàn)镃AR-T細(xì)胞治療藥物昂貴，僅靠基本醫(yī)保制度難以完全支撐。那么到底為什么有這么多人希望CAR-T細(xì)胞療法能夠納入醫(yī)保呢？

其實(shí)這主要是因?yàn)镃AR-T細(xì)胞治療在血液腫瘤治療中具有的效果，并且已經(jīng)有越來(lái)越多的患者成功獲益于CAR-T細(xì)胞療法。我們一起來(lái)了解CAR-T細(xì)胞治療在血液腫瘤的效果吧。

RD13-02實(shí)現(xiàn)16例患者達(dá)到完全緩解或完全緩解伴血液學(xué)不完全恢復(fù)

RD13-02是一款靶向CD7的通用型CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，用于治療復(fù)發(fā)/難治性的CD7陽(yáng)性的T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病/淋巴瘤，2024年美國(guó)血液學(xué)會(huì)（ASH）年會(huì)上將公布RD13-02的I期新臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示：

17例可評(píng)估的患者中有14例達(dá)到完全緩解或完全緩解伴血液學(xué)不完全恢復(fù)(CR/CRi)。第二次輸注兩個(gè)月后，又有2例患者達(dá)到完全緩解或完全緩解伴血液學(xué)不完全恢復(fù)(CR/CRi)，實(shí)現(xiàn)完全緩解或完全緩解伴血液學(xué)不完全恢復(fù)的所有患者均實(shí)現(xiàn)微小殘留?。∕RD）陰性。

WU-CART-007實(shí)現(xiàn)91%的患者獲得臨床緩解

WU-CART-007是一款靶向CD7的CAR-T細(xì)胞療法，用于復(fù)發(fā)或難治性（R/R）T細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病或T細(xì)胞淋巴細(xì)胞淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者。2期研究中，WU-CART-007實(shí)現(xiàn)91%的患者獲得臨床緩解。

11例患者中，總緩解率（ORR）高達(dá)91%，2例具有髓外疾病的R/R T-LBL患者達(dá)部分緩解（PR），復(fù)合完全緩解率（CRc）為73%，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為6.2個(gè)月。

GLPG5101實(shí)現(xiàn)93.3%的患者腫瘤縮小或消失

GLPG5101是一款自體CD19 CAR-T細(xì)胞治療候選產(chǎn)品，在2024年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）上，展示了GLPG5101在復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤（R/R NHL）中的1/2期ATALANTA-1研究的令人鼓舞的新數(shù)據(jù)。共34例患者接受GLPG5101治療，結(jié)果顯示：第 1 階段16例療效可評(píng)估患者中，客觀緩解率（ORR）為87.5%，其中12例患者達(dá)到完全緩解 （CR）。第 2 階段15例可評(píng)估患者中，客觀緩解率（ORR）高達(dá) 93.3%，也就是說(shuō)有14名對(duì)治療有反應(yīng)，而且這14例患者均達(dá)到完全緩解。

OriCAR-017實(shí)現(xiàn)所有多發(fā)性骨髓瘤患者緩解

OriCAR-017是一種針對(duì)GPRC5D靶點(diǎn)的CAR-T細(xì)胞療法，2024年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)上報(bào)告了其長(zhǎng)達(dá)2年的隨訪數(shù)據(jù)。10例評(píng)估療效的多發(fā)性骨髓瘤患者中，總緩解率（ORR）實(shí)現(xiàn)驚人!其中嚴(yán)格完全緩解（sCR）率也高達(dá)80%，也就是說(shuō)有8例患者實(shí)現(xiàn)嚴(yán)格意義的完全緩解！非常好的部分緩解率(VGPR)為20.0%。中位緩解持續(xù)時(shí)間(mDoR)為10.43個(gè)月，中位無(wú)進(jìn)展生存期(mPFS)為11.37個(gè)月。

結(jié)語(yǔ)

此次CAR-T細(xì)胞療法雖然沒(méi)有納入醫(yī)保，但是國(guó)家醫(yī)保局正在著力構(gòu)建“1+3+N”的多層次醫(yī)療保障體系，為創(chuàng)新藥拓展更大的發(fā)展空間，更好滿(mǎn)足人民群眾多層次醫(yī)療保障需求。相信在技術(shù)的不斷進(jìn)步下，CAR-T細(xì)胞的定價(jià)會(huì)有所下降，增加被納入基本醫(yī)保藥品目錄的可能性。