近期,Alok Sharma等人在《Preprints.org》發(fā)表了一項關于自閉癥譜系障礙(ASD)的大型臨床試驗,據(jù)了解,該研究采用自體骨髓單核細胞(BMMNCs)移植治療了1011名ASD患者,隨訪19.3個月,觀察到90.6%的患者表現(xiàn)出整體改善。
該研究的主要目的是觀察細胞療法與標準神經(jīng)康復治療在ASD較大人群中的安全性和有效性。納入的1011例ASD患者中,男性841例,女性170例(比例 5:1),年齡3~31歲,輕度患者268例,中度患者728例,重度患者15例。
方 法:在無菌手術(shù)室鎮(zhèn)靜全身麻醉下抽吸骨髓,經(jīng)研究人員處理后獲取所需的BMMNCs,然后在鎮(zhèn)靜條件下,使用25G脊椎針在患者第四和第五腰椎之間注射BMMNCs,同時靜脈注射100ml Isolyte P或含有20mg/kg的甲基潑尼松龍生理鹽水,以減輕局部炎癥并提高移植BMMNCs的存活率,期間患者還接受了神經(jīng)康復治療
結(jié)果:①癥狀變化:經(jīng)BMMNCs移植治療19.3個月后,患者注意力不集中(82.2%)、命令跟隨(80.3%)、眼神接觸(78.3%)、坐姿耐受性(70.8%)、社交關系(65.1%)、多動癥(65%)、溝通障礙(61.2%)、演講(60.3%)、刻板行為(53.3%)、攻擊性(50.9%)、自殘行為(49.5%)等癥狀均得到改善。
②ISAA和CARS評分變化:90.6%(1011名中的916名)患者在BMMNCs移植治療后,ISAA(印度自閉癥評估量表)中至少有一項結(jié)果指標有明顯改善;85.8%的患者在BMMNCs移植治療后,CARS(兒童自閉癥評定量表)評分有明顯改善。
③ISAA疾病嚴重程度變化:經(jīng)BMMNCs移植治療后,83.2%的輕度患者、85.6%的中度患者、86.7%的重度患者病情均得到了改善。
④治療次數(shù)效果對比:根據(jù)移植BMMNCs次數(shù)(1次、2次和2次以上)觀察到,接受BMMNCs移植次數(shù)越多患者表現(xiàn)出了更好的結(jié)果,與接受1次治療的患者相比,接受2次(含2次)以上治療的患者均達到96%以上改善。
⑤腦PET掃描分析:通過對401名患者PET-CT掃描對比,觀察到包括杏仁核、海馬、海馬旁回、尾狀核、小腦、顳葉內(nèi)側(cè)、丘腦、顳上極和顳中極在內(nèi)的大腦區(qū)域新陳代謝改善,代謝減退百分比降低。
⑥不良事件:在住院期間和隨訪期間的整個過程中,未觀察到嚴重不良事件,僅發(fā)生了一些輕微副反應,包括發(fā)燒、脊椎頭痛、惡心、嘔吐、抽吸/注射部位疼痛、背痛、皮疹等,常規(guī)處理后恢復
綜上所述,這項大型臨床研究證實了鞘內(nèi)移植BMMNCs以及神經(jīng)康復治療對ASD的安全性和有效性,ISAA、CARS量表以及腦PET-CT掃描的結(jié)果為治療效果提供了證據(jù),這些改善可減少ASD患者的損傷程度并提高其生活質(zhì)量。