科學(xué)家發(fā)現(xiàn)改善唐氏綜合征藥物

 唐氏綜合征是由21號染色體三體引起的。盡管產(chǎn)前診斷唐氏綜合征是可能的，父母對診斷為唐氏綜合征的胎兒只有兩種選擇：終止懷孕或準(zhǔn)備撫養(yǎng)一個嚴(yán)重殘疾的孩子。一個來自日本幾家機(jī)構(gòu)的研究小組開發(fā)了一種新化合物能促進(jìn)神經(jīng)元的產(chǎn)生，為唐氏兒的父母提供第三個選擇。該研究相關(guān)文章于9月5日在線發(fā)表在美國國家科學(xué)院院刊PNAS上。 唐氏綜合征是人類常見的染色體異常，大約每1000個人中就有一個。它的特點(diǎn)是大腦功能下降。當(dāng)一個人有21號染色體的額外拷貝時，就會出現(xiàn)神經(jīng)發(fā)育問題。在這項新的研究中，研究人員從尋找一種能使干細(xì)胞成長為神經(jīng)細(xì)胞的化合物而開展他們的研究工作。在研究了717種可能性候選藥物之后，研究小組找到了一種他們稱之為ALGERNON（altered generationof neurons）的化合物。作為他們研究的一部分，他們研究了這種化合物如何影響已知患有唐氏綜合征的小鼠胚胎。 研究小組通過將化合物添加到懷孕小鼠的飼料中，來研究這一化合物對小鼠胚胎大腦的影響。他們發(fā)現(xiàn)，化合物的使用會使大腦皮層正常發(fā)育（但在唐氏小鼠身上，結(jié)構(gòu)比正常的要薄）。更好的是，他們發(fā)現(xiàn)，在出生到成年后小鼠的行為是正常的，在解決迷宮問題上和正常的小鼠一樣。 研究小組接下來在培養(yǎng)皿中將這個化合物加入到患有唐氏綜合征患者的人類干細(xì)胞中，發(fā)現(xiàn)細(xì)胞生長正常，這一發(fā)現(xiàn)當(dāng)然也提供了這種化合物防止人類大腦畸形的可能性。但是，研究小組指出，用人類胚胎進(jìn)行測試還有很長的路要走?，F(xiàn)在仍不知道藥物可能對發(fā)育有其它什么影響，必須做更多的測試。研究小組指出，可能還有一些社會問題需要解決，因?yàn)樵诮o孕婦服用藥物時，醫(yī)生實(shí)際上會從父母改變后代的身體特征。不過除了這些顧慮，ALGERNON有著巨大的研究潛力，不僅在治療唐氏綜合征上，而且有可能應(yīng)用到許多神經(jīng)發(fā)育障礙上。 參考資料 1）Prenatal neurogenesis induction therapy normalizes brain structure and function in Down syndrome mice
2）Compound found to improve brain structure development of mice with Down syndrome