韓國批準(zhǔn)世界治療膝骨關(guān)節(jié)炎的細(xì)胞基因療法

 日前，位于美國馬里蘭州(Maryland)的再生醫(yī)學(xué)公司TissueGene宣布，該公司在亞洲（包括韓國）的合作伙伴Kolon Life Science已經(jīng)從韓國食品醫(yī)藥品安全部(MFDS)獲得了Invossa的上市許可，它也是全球上市的針對(duì)退行性關(guān)節(jié)炎的細(xì)胞和基因療法。
骨關(guān)節(jié)炎（osteoarthritis）是常見的關(guān)節(jié)炎類型，它產(chǎn)生的主要原因是關(guān)節(jié)中軟骨層受到破壞和耗損，導(dǎo)致軟骨下面的骨骼相互摩擦。這導(dǎo)致患者關(guān)節(jié)疼痛、腫脹和活動(dòng)范圍減小。隨著病情的發(fā)展，關(guān)節(jié)可能會(huì)變形或長出骨刺。關(guān)節(jié)腔內(nèi)浮游的骨骼和軟骨碎片可能導(dǎo)致更多疼痛和損傷。目前治療骨關(guān)節(jié)炎的常見方法包括口服消炎止痛藥，向關(guān)節(jié)中注射類固醇或透明質(zhì)酸(hyaluronic acid)，以及關(guān)節(jié)置換手術(shù)。這些療法大多只能暫時(shí)減輕疼痛，而關(guān)節(jié)置換術(shù)價(jià)格不菲，并且伴隨著手術(shù)帶來的風(fēng)險(xiǎn)。

正常關(guān)節(jié)（左）和骨關(guān)節(jié)炎（右）（圖片來源：healthnavigator.org）
TissueGene公司開發(fā)的Invossa是一種同類(first-in-class)的細(xì)胞基因療法。它運(yùn)用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體在同種異體的軟骨細(xì)胞(chondrocyte)中表達(dá)TGF-β1蛋白。這些高度表達(dá)TGF-β1的軟骨細(xì)胞經(jīng)過一系列篩選，使患者對(duì)細(xì)胞的免疫排斥反應(yīng)小化。然后這些被基因工程改造過的軟骨細(xì)胞可以與未被改造的軟骨細(xì)胞混合在一起被注射到患者的關(guān)節(jié)中，它們將成為關(guān)節(jié)內(nèi)的“蛋白制造工廠”，表達(dá)并且釋放TGF-β1來促進(jìn)軟骨組織的修復(fù)和再生。
在韓國12所大學(xué)醫(yī)院完成的多中心、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床3期試驗(yàn)結(jié)果表明，單次Invossa注射可以顯著降低患者的疼痛，提高他們的活動(dòng)能力，并且有可能改善關(guān)節(jié)組織結(jié)構(gòu)。

全球退行性關(guān)節(jié)炎基因治療藥物Invossa（圖片來源：韓國中央日?qǐng)?bào)）
“我們非常高興能夠成為世界上治療膝骨關(guān)節(jié)炎的細(xì)胞基因療法。它同時(shí)有可能成為世界上例改良性骨關(guān)節(jié)炎藥物(DMOAD)，”TissueGene的首席執(zhí)行官Woosok Lee先生說：“此項(xiàng)批準(zhǔn)是我們在全球范圍推出這一創(chuàng)新細(xì)胞基因療法的關(guān)鍵性的步。它將幫助全球數(shù)以百萬計(jì)的骨性關(guān)節(jié)炎患者解決他們尚未滿足的醫(yī)療需求?！?
參考資料
[1] Korea Approves the World's First Cell and Gene Therapy for Knee Osteoarthritis

[2] TissueGene 官網(wǎng)

[3] A Phase III Clinical Trial of a Cell and Gene Therapy, Invossa?, for the Treatment of Osteoarthritis