醫(yī)療行業(yè)的“特朗普效應(yīng)”

在美國(guó)新總統(tǒng)唐納德·特朗普眼里，制藥行業(yè)現(xiàn)有運(yùn)行的體系幾乎不符合他的一切價(jià)值觀和政治理念，從藥品的審批、生產(chǎn)到市場(chǎng)定價(jià)。
在1月31日特朗普與多家藥企機(jī)構(gòu)CEO的圓桌會(huì)議上，除了要求降低藥價(jià)，特朗普還要求美國(guó)的大型制藥企業(yè)們將工廠搬回美國(guó)，幫助他踐行制造業(yè)回流的承諾，更激進(jìn)地表示將簡(jiǎn)化并加速藥物審批流程。剛剛躲開希拉里強(qiáng)硬政策的藥企重新緊張起來，當(dāng)天參與會(huì)面的CEO來自強(qiáng)生、默沙東、Celgene，安進(jìn)、禮來、諾華和PhRMA等。
此前在競(jìng)選過程中，希拉里團(tuán)隊(duì)提出的醫(yī)療政策對(duì)制藥企業(yè)有直接的利益損害，尤其是藥品價(jià)格管控政策。希拉里認(rèn)為藥企應(yīng)該將民眾的利益放在首位，藥企卻對(duì)此嗤之以鼻。盡管特朗普也有過類似的態(tài)度，但除表達(dá)對(duì)奧巴馬醫(yī)改的否定，并在上任之后立即對(duì)奧巴馬醫(yī)療保健行業(yè)的激進(jìn)革命緊急剎車以外，特朗普?qǐng)F(tuán)隊(duì)并未在醫(yī)療政策方面有過多著墨。也因此，特朗普當(dāng)選美國(guó)新一任總統(tǒng)后，美股醫(yī)藥板塊曾逆勢(shì)上揚(yáng)。
但自1月31日的這次見面后，一切影響都要重新評(píng)估。種種跡象看來，這位自稱民族主義者，支持貿(mào)易保護(hù)主義，同時(shí)又奉行自由市場(chǎng)原則的新總統(tǒng)，在醫(yī)藥政策上，并不會(huì)讓藥企們“太舒服”，或?qū)⒇瀼匾环N保守主義的主張。
簡(jiǎn)化FDA流程之爭(zhēng)

簡(jiǎn)化FDA藥物審批流程的想法契合了特朗普的自由市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)理念，他認(rèn)為政府應(yīng)該減少政策限制，加快新藥上市、擴(kuò)大可上市新藥范圍。而在此之前，他也放松了對(duì)華爾街的監(jiān)管。

特朗普已經(jīng)為其簡(jiǎn)化并加速藥物審批流程的想法，物色好了幾名FDA負(fù)責(zé)藥品、食品和醫(yī)療器械安全的候選人，他們均持有減少FDA新藥審批程序的觀點(diǎn)。其中觀點(diǎn)為激進(jìn)的一名候選人叫做Jim O’Neill，他曾在美國(guó)衛(wèi)生部工作。Jim O’Neill曾經(jīng)表示，在藥品上市過程中，制藥企業(yè)不必去證明藥物的有效性。
盡管為了說明他的觀點(diǎn)，特朗普陳述了一個(gè)垂死病人只有幾個(gè)星期的生活，無法得到一個(gè)實(shí)驗(yàn)性的治療的故事，此提議還是引來了諸多業(yè)內(nèi)人士的反對(duì)：放松藥物監(jiān)管是否真的能拯救更多病人？

值得注意的是，在現(xiàn)有的FDA臨床審批流程下，很多患者已經(jīng)可以通過參與臨床試驗(yàn)嘗試新藥。批評(píng)人士認(rèn)為，讓FDA只需負(fù)責(zé)產(chǎn)品的安全性，有效性交給市場(chǎng)檢驗(yàn)的做法，將摧毀現(xiàn)有對(duì)消費(fèi)者的保護(hù)成果?，F(xiàn)行的FDA新藥審批流程需經(jīng)過至少三期臨床試驗(yàn)，曾有制藥人士表示，新藥在拿到臨床批次之后，仍然有92%的可能性無法走到后。一個(gè)典型案例是，就在去年11月，禮來宣告其輕度阿爾茲海默?。ˋD）III期臨床藥物Solanezumab沒有達(dá)到主要臨床終點(diǎn)之前，業(yè)內(nèi)一直都抱有很大期待。
FDA對(duì)藥品的嚴(yán)格審批程序來源于上世紀(jì)60年代，沙利度胺這一有史以來為災(zāi)難性的藥害事件。2001年出版的《Dark Remedy》一書曾詳細(xì)回顧這一事件。該藥在市場(chǎng)上銷售之后，5000-7000個(gè)新生兒患有海豹肢癥，出現(xiàn)新生兒缺陷，這些新生兒中只有40%生存下來。沙利度胺正是在沒有進(jìn)行任何試驗(yàn)，廣告聲稱藥物“安全”的情況下，被銷往包括英國(guó)、加拿大、澳大利亞及新西蘭等全球46個(gè)國(guó)家。“世界上一個(gè)沒有被沙利度胺滲透的國(guó)家就是美國(guó)，”該書提到。
自1962年以來，美國(guó)就要求制藥企業(yè)必須證明藥品的安全性和有效性，并制定了法律。此后，新藥上市就被嚴(yán)厲地管制，美國(guó)通過一套嚴(yán)格的臨床試驗(yàn)標(biāo)準(zhǔn)來證明藥物的安全性和有效性，以此來保護(hù)消費(fèi)者。去年，藥物評(píng)價(jià)和研究中心（CDER）主任Janet Woodcock博士完全推翻新藥評(píng)審的意見，并終以dystrophin蛋白含量作為一個(gè)替代終點(diǎn)加速批準(zhǔn)Eteplirsen上市，一種杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物，這就已經(jīng)引發(fā)行業(yè)地震，更遑論特朗普聲稱“要搞一個(gè)后無來者的改革，大幅砍掉某些規(guī)定”。
經(jīng)驗(yàn)顯示，放松監(jiān)管意味著大量安慰劑將擠入市場(chǎng)。難以融入現(xiàn)代實(shí)證科學(xué)的中醫(yī)藥材就是市場(chǎng)無法排除假藥的例證之一，不具備專業(yè)知識(shí)的普通民眾無從分辨藥品質(zhì)量。醫(yī)藥行業(yè)的高管們表示，F(xiàn)DA的巨大變化也會(huì)傷害商業(yè)，因?yàn)檫@種變化必將導(dǎo)致企業(yè)很難將自己突破性的好產(chǎn)品與假冒偽劣產(chǎn)品區(qū)分開。
缺乏行之有效的藥品篩選意味著，患者、支付方和投資方之間的信任將被打破。對(duì)FDA頗有研究的哈佛大學(xué)教授丹尼爾·卡彭特（Daniel Carpenter）說，F(xiàn)DA的作用不僅僅是確保藥物的安全性，“患者、支付方和投資方之間的信任基礎(chǔ)是，已經(jīng)有人測(cè)試了藥物的效果，而且有證據(jù)表明，這個(gè)藥物確實(shí)有效果。”
在外媒一篇名為《Dear President Trump: Don’t destroy the FDA we know and respect》的報(bào)道中，Xencor公司CEOBassil Dahiyat也表示：“一個(gè)強(qiáng)勢(shì)的，基于科學(xué)的FDA會(huì)為醫(yī)生和金融市場(chǎng)創(chuàng)造途徑去了解一個(gè)藥品是否有效，是否值得一試或者值得投入資本，從而幫助生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)蓬勃發(fā)展。同樣，也會(huì)讓保險(xiǎn)公司了解該藥品是否值得他們付款。醫(yī)生和病患個(gè)人無法從他們自身經(jīng)歷的縮影中推斷出一個(gè)新的藥物怎樣作用于疾病。”
貿(mào)易保護(hù)與降低藥價(jià)
特朗普的另一主張是貿(mào)易保護(hù)，要求美國(guó)公司為美國(guó)人創(chuàng)造就業(yè)，同時(shí)降低藥價(jià)。
公開資料顯示，世界藥品制劑生產(chǎn)商所需的化學(xué)原料藥及中間體的60％-70%是外購或合同生產(chǎn)。從原料藥的發(fā)展方向來看，對(duì)于工藝成熟、需求量大的非專利名藥來說，為了獲得規(guī)模效益，生產(chǎn)的轉(zhuǎn)移已經(jīng)基本完成，如抗生素、VC等。正是通過全球供應(yīng)鏈進(jìn)行藥品的研發(fā)和制造，實(shí)現(xiàn)成本優(yōu)化，制藥企業(yè)才成為常年保持高盈利的行業(yè)之一。
中國(guó)就是制藥全球產(chǎn)業(yè)鏈中的原料藥生產(chǎn)大國(guó)，一旦制藥業(yè)回應(yīng)特朗普的要求，很多中國(guó)工廠將可能成為目標(biāo)，特別是在中國(guó)的原料藥工廠經(jīng)常受到FDA的質(zhì)量或安全警告的背景下。雖然制造業(yè)回遷并不是容易的事，但就目前制藥企業(yè)和其他制造業(yè)的反應(yīng)來看，還沒有一家企業(yè)提出明確的反對(duì)意見。1月31日的會(huì)議過后，安進(jìn)公司的CEO在接受外媒采訪時(shí)表示：“隨著我們繼續(xù)轉(zhuǎn)化和更新安進(jìn)，今年我們會(huì)在美國(guó)國(guó)內(nèi)招募約1600名員工……我們將與新政府緊密合作?！?
特朗普在會(huì)議中談到，要推動(dòng)公司在美國(guó)做更多的藥物制造，特別是專注于更快地向重大致命病患病人提供藥物。為了讓制藥企業(yè)將工廠搬回美國(guó)，特朗普甚至承諾減少監(jiān)管工作量，以獲得新工廠的批準(zhǔn)和運(yùn)行。
與此同時(shí)，特朗普要求降低處方藥價(jià)格，特別是對(duì)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助 (Medicare and Medicaid)。但在發(fā)言中，他似乎一直將美國(guó)的高藥價(jià)歸咎于外國(guó)價(jià)格控制，并要求其他國(guó)家承擔(dān)藥物開發(fā)的合理開支。“我們將要結(jié)束這種全球性的不勞而獲（freeloading）的局面，”并承諾在未來貿(mào)易談判中斷絕其他國(guó)家藥價(jià)控制的可能。他發(fā)誓利用美國(guó)政府的購買力，即世界上大的藥物購買量來推動(dòng)藥物的價(jià)格下降。
特朗普說，“競(jìng)爭(zhēng)是降低藥物價(jià)格的關(guān)鍵”，他承諾“如果有什么讓那些小型公司更難將產(chǎn)品投入充滿競(jìng)爭(zhēng)的市場(chǎng)，那么我就會(huì)對(duì)這些阻礙表示反對(duì)。”這一說法與其將放松FDA的藥品審批審查減少監(jiān)管工作量的提議契合，同樣地，質(zhì)疑的聲音也聚焦于這些放松監(jiān)管的舉措是否真的能促進(jìn)藥物創(chuàng)新：充斥了無效藥品的市場(chǎng)將形成劣幣驅(qū)逐良幣的狀態(tài)，小企業(yè)將更沒有能力與制藥巨頭競(jìng)爭(zhēng)，大體量決定了他們有更多的在研產(chǎn)品和更強(qiáng)大的市場(chǎng)覆蓋能力。
會(huì)后PhRMA的總裁Steve Ubl在Twitter上說，會(huì)議是“積極的”和“有效率的”，特別是涉及到制藥行業(yè)的發(fā)展。安進(jìn)公司的CEO也提出：“隨著我們繼續(xù)轉(zhuǎn)化和更新安進(jìn)，今年我們會(huì)在美國(guó)國(guó)內(nèi)招募約1600名員工……我們將與新政府緊密合作?！?
只是這樣的熱情回應(yīng)，有多少分是向新總統(tǒng)的表態(tài)效忠呢？畢竟一些制藥巨頭已經(jīng)趕在特朗普正式就職美國(guó)總統(tǒng)前，抬高一輪藥價(jià)了。