白血病不再是兒童頭號(hào)殺手

據(jù)今天《華盛頓郵報(bào)》的報(bào)道，自2014年開(kāi)始白血病已經(jīng)不再是兒童的頭號(hào)殺手，腦瘤成為新的兒童腫瘤。這個(gè)變化不是因?yàn)槟X瘤的增加，而主要是因?yàn)榘籽≈委煹母纳啤?011年白血病就已經(jīng)退居二線，但到2014年差距才足夠明顯。據(jù)估計(jì)從1999年到2014年，兒童白血病死亡率下降20%。這雖然還不是理想狀態(tài)，但25年下降20%是醫(yī)藥創(chuàng)新的重要成就。雖然多數(shù)創(chuàng)新藥物以失敗告終，但是長(zhǎng)時(shí)間努力還是能看到值得慶祝的進(jìn)步。
白血病是青少年發(fā)病率高的腫瘤，占1/3。青少年以急性白血病ALL、AML為主，曾經(jīng)是死刑的代名詞。隨著化療、放療、骨髓移植的進(jìn)步，多數(shù)白血病可以治愈。對(duì)于復(fù)發(fā)/難治性白血病，新的療法如CAR-T、雙特異抗體等新技術(shù)也顯示令人振奮的療效。Blincyto已經(jīng)上市，估計(jì)明年就會(huì)有CAR-T上市。表觀遺傳藥物如MLL、DOT1L抑制劑也在部分亞型有一定前景，兒童白血病死亡率有望在未來(lái)10-20年進(jìn)一步下降?，F(xiàn)在化療的長(zhǎng)期副作用較為嚴(yán)重，這也是有技術(shù)創(chuàng)新空間的一個(gè)領(lǐng)域。但這和死亡是完全不同的問(wèn)題。
腦瘤是多發(fā)兒童實(shí)體瘤，現(xiàn)在成為兒童殺手。腦瘤因?yàn)榘l(fā)病部位受到血腦屏障保護(hù)、異質(zhì)性更高所以治療更加困難，現(xiàn)在的標(biāo)準(zhǔn)療法效果一般。腦瘤免疫微環(huán)境抑制更嚴(yán)重，所以免疫療法是現(xiàn)在一個(gè)主要方向。PD-1抗體在早期臨床試驗(yàn)中顯示一定療效，但與CTLA4抗體的組合毒性較大。溶瘤病毒也比較有前景，今年美國(guó)的60分鐘節(jié)目曾介紹這方面進(jìn)展。但一個(gè)針對(duì)EGFRvIII突變型的疫苗Rintega今年早些時(shí)候因?yàn)槲茨茱@示生存優(yōu)勢(shì)三期臨床被提前終止。拜登的兒子是因?yàn)槟X瘤英年早逝，這也是現(xiàn)在美國(guó)腫瘤登月計(jì)劃的誘因之一。希望腦瘤也能盡快離開(kāi)頭號(hào)殺手的位置。
曾幾何時(shí)傳染病是人類頭號(hào)殺手。隨著抗生素、疫苗的發(fā)明和衛(wèi)生條件的改善，人均壽命普遍延長(zhǎng)，心臟病成為頭號(hào)健康殺手。降壓、降糖、降脂、抗凝藥的大批涌現(xiàn)有效地控制了心血管疾病。今年較為富裕的西歐心血管疾病從頭號(hào)殺手位置光榮下崗，美國(guó)也有22個(gè)州心血管不再是殺手。癌癥正在成為新的頭號(hào)殺手，但是兒童腫瘤的變遷顯示腫瘤也在被逐漸攻克。25年死亡率下降20%雖然對(duì)患者還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠，但是如果腫瘤會(huì)算賬這個(gè)節(jié)奏也是很有威懾力的。大眾在因?yàn)镋piPen憤怒的同時(shí)不要忘記制藥工業(yè)對(duì)改善人類生活做出的不可替代的貢獻(xiàn)。只要?jiǎng)?chuàng)新的土壤不被破壞，腫瘤成為慢性病是遲早的事情。