中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴良學(xué)與美國愛默瑞大學(xué)教授李曉江合作,在南方醫(yī)科大學(xué)教授顧為望協(xié)助下,采用轉(zhuǎn)基因克隆技術(shù)成功獲得了人類亨廷頓舞蹈癥的轉(zhuǎn)基因豬模型。轉(zhuǎn)基因豬模型表現(xiàn)出亨廷頓舞蹈癥的典型癥狀。研究成果于8月8日在國際權(quán)威雜志Human Molecular Genetics上發(fā)表。
賴良學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊通過運(yùn)用體細(xì)胞轉(zhuǎn)基因技術(shù)與體細(xì)胞核移植技術(shù),與李曉江研究團(tuán)隊構(gòu)建亨廷頓蛋白轉(zhuǎn)基因載體密切合作,成功獲得6頭亨廷頓舞蹈癥轉(zhuǎn)基因豬;同時在轉(zhuǎn)基因豬大腦中發(fā)現(xiàn)與人類亨廷頓舞蹈癥患者腦中類似的神經(jīng)細(xì)胞凋亡現(xiàn)象,這在亨廷頓舞蹈癥的動物模型中還是次見到。
該研究成果對于亨廷頓舞蹈癥病理發(fā)生機(jī)制的研究以及治療藥物開發(fā)具有重要的意義,同時,該成果也使人們更加認(rèn)識到建立人類遺傳性疾病的轉(zhuǎn)基因大動物模型的重要性。