行為干預(yù)前先修復(fù)和改善神經(jīng)系統(tǒng)，干細(xì)胞治療或許可以做到！

孤獨癥是一種以腦功能異常、社交障礙、語言發(fā)育障礙、興趣狹窄、行為刻板為特征的先天性腦發(fā)育障礙。從廣義上講，孤獨癥不僅包括我們熟悉的典型孤獨癥狀，還包括非典型孤獨癥狀、阿斯伯格綜合癥等孤獨癥譜系障礙。

世界上每20分鐘就有一個孩子被診斷為孤獨癥，孤獨癥兒童被稱為“星星的孩子”。據(jù)不完全統(tǒng)計，目前我國孤獨癥患者超過1000萬人，孤獨癥發(fā)病率約為1/100，0-14歲孤獨癥兒童超過200萬人，且持續(xù)增加。保守估計每年增加近20萬人。孤獨癥的發(fā)病率存在明顯的性別差異，即男性患者的比例明顯高于女性患者，概率接近5: 1。孤獨癥在我國兒童精神殘疾中居首位，具有致殘率極高、發(fā)病率高的特點。

孤獨癥的治療是有限的

目前認(rèn)為約有25%-35%的孤獨癥患者是由遺傳因素引起的，環(huán)境有害因素、孕期用藥不良等后天影響也可能增加患病風(fēng)險。孤獨癥具有高度的臨床異質(zhì)性。神經(jīng)免疫調(diào)節(jié)異常、神經(jīng)營養(yǎng)因子缺乏、興奮與抑制失衡、神經(jīng)發(fā)生等都參與了孤獨癥的發(fā)病過程，但其具體發(fā)病機(jī)制尚不清楚。

孤獨癥對于目前的醫(yī)學(xué)還沒有有效的治療方法。目前治療主要以特殊教育和訓(xùn)練為主，通過教育和康復(fù)可以緩解癥狀，融入社會。但由于場地和人員的限制，很難滿足孩子的康復(fù)需求——三歲前接受康復(fù)訓(xùn)練的孩子不到三分之一，近五分之一的孩子等待時間超過三個月，很容易錯過教育和康復(fù)的黃金時期。

我們迫切需要新的治療方法來改善孤獨癥的主要癥狀，并干預(yù)潛在的病理生理學(xué)基礎(chǔ)。

修復(fù)和改善神經(jīng)系統(tǒng)干細(xì)胞的潛在應(yīng)用前景

干細(xì)胞被發(fā)現(xiàn)用于治療許多神經(jīng)和精神疾病，包括腦癱、獲得性聽力損失、兒童中風(fēng)、發(fā)育遲緩等。研究表明，干細(xì)胞移植在孤獨癥的治療中具有潛在的應(yīng)用前景，并且是安全的。胎兒干細(xì)胞移植，尤其是臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞移植，能有效改善孤獨癥癥狀，對兒童孤獨癥有增強(qiáng)社交能力、提高溝通能力、緩解臨床癥狀等治療作用。

發(fā)表在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》上的一項臨床研究顯示了干細(xì)胞的有效性。8名孤獨癥兒童靜脈注射骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞后，癥狀改善，整個治療過程安全。

實驗對象每12周靜脈注射3600萬劑間充質(zhì)干細(xì)胞，9個月內(nèi)共4次，治療完成后分別隨訪3個月和12個月。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，8名患者的孤獨癥癥狀類別均有所減少。研究人員表示，重復(fù)劑量的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞是安全的，可耐受的，對孤獨癥譜系障礙患者有治療益處。

干細(xì)胞療法的案例

案例1：兩名年齡分別是10歲和12歲的男性孤獨癥患兒。他們的臨床表現(xiàn)是多動、無法控制、不愿與人交流，或伴有自言自語和尖叫。均接受過行為語言等特殊訓(xùn)練或支持性治療，但上述癥狀波動或無明顯改善。

臍帶血干細(xì)胞和臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞聯(lián)合移植后，定期隨訪6個月以上，發(fā)現(xiàn)患者多動癥癥狀明顯改善，與人交流增多，癥狀持續(xù)緩解，無復(fù)發(fā)和嚴(yán)重并發(fā)癥。

案例2：9名平均年齡10歲的孤獨癥兒童（男8名、女1名），不同程度的不能處理日常生活問題，部分動作不能完成，涉及吃飯、穿衣、洗漱、上廁所等。

干細(xì)胞移植后(IV+鞘內(nèi)注射4例，IV+鞘內(nèi)注射+ 腦室內(nèi)注射5例)，每個孩子平均治療3次，輔以常規(guī)康復(fù)治療。除了一些極其精細(xì)的動作(穿針、握玻璃球)外，患者的日常生活能力和領(lǐng)悟能力明顯提高，能夠在父母的指導(dǎo)下完成簡單的家務(wù)勞動和個人護(hù)理。

干細(xì)胞能在一定程度上改善和修復(fù)神經(jīng)系統(tǒng)的結(jié)構(gòu)和功能，在小兒腦癱、孤獨癥等神經(jīng)系統(tǒng)疾病中已初見成效。通過干細(xì)胞治療和康復(fù)訓(xùn)練的雙重努力，孤獨癥患者或許可以生活自理甚至獨立生活。

干細(xì)胞移植治療方法是安全的，但目前處在臨床研究階段，其中機(jī)理仍有待探討。