“轉(zhuǎn)基因表皮”讓皮膚再獲新生
后期研究顯示其功能完全正常
英國《自然》雜志發(fā)表的一篇醫(yī)學(xué)研究論文稱,歐洲科學(xué)家通過移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物,使一位7歲的交界型大皰性表皮松解癥(JEB)患者全身約80%的皮膚獲得重建,且后期研究顯示其皮膚功能完全正常。
交界型大皰性表皮松解癥是一種嚴(yán)重的可致皮膚發(fā)生松弛的遺傳疾病,常具有致命性。此前研究表明,名為LAMA3、LAMB3或LAMC2的基因突變,會影響層黏連蛋白332(表皮基底膜的一種組分),導(dǎo)致患者皮膚出現(xiàn)大皰和慢性傷口。該病不僅嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量,還可能引起皮膚癌。
過去對兩名患者的治療證明,移植轉(zhuǎn)基因表皮培養(yǎng)物,也就是一種基因改造的表皮細(xì)胞群,能夠生產(chǎn)功能正常的表皮,修復(fù)交界型大皰性表皮松解癥的皮膚損害。但以往只能重建一些小面積范圍內(nèi)的皮膚。
此次,面對一名年僅7歲的患者,意大利摩德納雷焦艾米利亞大學(xué)科學(xué)家團(tuán)隊利用患者身體上無大皰區(qū)域的皮膚細(xì)胞,培養(yǎng)了原代角化細(xì)胞,再利用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體對其進(jìn)行基因改造,抑制LAMB3基因的非突變形式,借此重建表皮。隨后,研究人員將轉(zhuǎn)基因表皮移植物敷在準(zhǔn)備好的真皮創(chuàng)傷部位,覆蓋患者受影響的體表。
在接下來的21個月里,團(tuán)隊發(fā)現(xiàn)其再生的表皮緊密地附著在下層真皮上,甚至在受到誘導(dǎo)發(fā)生機(jī)械應(yīng)力作用后,也能正常愈合,沒有形成大皰。
論文作者通過克隆跟蹤發(fā)現(xiàn),這些人體表皮靠有限數(shù)量的長壽干細(xì)胞維持,這些細(xì)胞普遍能自我更新,生成祖細(xì)胞并補(bǔ)充末分化的角化細(xì)胞。(科技日報)