艱難梭菌感染和遺傳性肥胖在研藥分獲 FDA 突破性療法認(rèn)定

5 月 11 日，專(zhuān)注于微生物組療法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美國(guó) FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艱難梭菌感染的預(yù)防突破性療法認(rèn)定。該藥物是 Synthetic 公司 first-in-class 級(jí)別的口服性酶制品，用于保護(hù)人腸道微生物免受β- 內(nèi)酰胺類(lèi)抗生素導(dǎo)致的破壞。
與此同時(shí)，Rhythm 公司的黑皮質(zhì)素 4 受體（MC4R）激動(dòng)劑 Setmelanotide 也在同日獲得了美國(guó) FDA 的突破性療法認(rèn)定，用于治療黑皮質(zhì)素 4 受體上游基因缺陷相關(guān)肥胖癥的治療。其中，該藥物已經(jīng)在此前獲得了治療促阿黑皮素原缺陷性肥胖的突破性療法認(rèn)定。

關(guān)于 SYN-004 (Ribaxamase)

SYN-004 (Ribaxamase) 是用于降解胃腸道中某些β- 內(nèi)酰胺類(lèi)抗生素并用于維持腸道天然微生物平衡，以預(yù)防艱難梭菌感染、致病菌過(guò)度生長(zhǎng)和耐藥性的出現(xiàn)的口服酶。 突破性療法的指定是基于 Ribaxamase 已獲成功的臨床 2b 期試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，該項(xiàng)研究已達(dá)到了可以顯著降低艱難梭菌感染的主要試驗(yàn)終點(diǎn)，相較安慰劑組，Ribaxamase 組的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低率為 71.4%（p 值 =0.045）。同時(shí)，萬(wàn)古霉素耐藥腸球菌的定植也在 Ribaxamase 組中具有顯著降低（p 值 =0.0002）。
Synthetic Biologics 公司總裁及首席執(zhí)行官 Jeffrey Riley 表示：“FDA 對(duì)于 Ribaxamase 用于艱難梭菌感染的預(yù)防的認(rèn)可讓我們非常高興，基于這次突破性療法認(rèn)定，我們需要同 FDA 進(jìn)行一次 B 類(lèi)別的多部門(mén)參與的會(huì)議以討論 Ribaxamase 后面的開(kāi)發(fā)及注冊(cè)事宜。我們非常期待就藥物的開(kāi)發(fā)和審批同 FDA 保持密切聯(lián)系并持續(xù)致力于將這種潛力療法用于接受抗生素治療的相關(guān)患者中?！?/p>

關(guān)于 Setmelanotide (RM-493)

Setmelanotide 是一款處在研發(fā)階段的極具潛力的 MC4R 激動(dòng)劑，用于 MC4 通路出現(xiàn)基因缺陷的肥胖癥的治療，而 MC4 通路對(duì)于通過(guò)增加能量消耗并減少食欲以維持正常體重具有至關(guān)重要的作用。
Rhythm 公司首席執(zhí)行官 Keith Gottesdiener 表示：“我們正在針對(duì) Setmelanotide 用于上游 MC4 通路失調(diào)仍沒(méi)有有效治療手段的患者進(jìn)行相關(guān)研究，以恢復(fù)這類(lèi)患者已喪失的功能。我們非常高興再次獲得突破性療法指定，并將繼續(xù)保持同 FDA 的緊密溝通并加快 Setmelanotide 用于這類(lèi)威脅生命的肥胖疾病的治療。”
突破性療法簡(jiǎn)介：

2012 年 7 月 9 日，《美國(guó)食品藥品管理局安全和創(chuàng)新法案》（FDASIA）簽署成為法律，其中第 902 條提出一項(xiàng)新指定：新藥物的“突破性療法認(rèn)定”。由此，“突破性療法”以“合法”的身份進(jìn)入新藥審批當(dāng)中，并在近些年得到長(zhǎng)足發(fā)展。
突破性藥物的認(rèn)定需滿足兩個(gè)條件：一是適應(yīng)癥需是嚴(yán)重或致死性疾?。╯erious or life-threatening disease or condition），二是要有證據(jù)顯示在某一重要臨床終點(diǎn)上明顯優(yōu)于現(xiàn)有藥物（substantial improvement over existing therapies）。
突破性療法認(rèn)定可以讓在研藥物享受一系列優(yōu)惠待遇，包括快速通道認(rèn)定的特權(quán)、FDA 官員的悉心指導(dǎo)（早在 I 期臨床開(kāi)發(fā)階段便可開(kāi)始，以推進(jìn)一項(xiàng)高效藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃的實(shí)施）以及有管理者和評(píng)審人員參與對(duì)開(kāi)發(fā)計(jì)劃進(jìn)行積極協(xié)作性的跨學(xué)科評(píng)審。對(duì)于臨床開(kāi)發(fā)早期便呈現(xiàn)顯著活性的治療藥物予以加速評(píng)審，并鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)商在不晚于 II 臨床開(kāi)發(fā)階段就去申請(qǐng)突破性療法認(rèn)定。但若藥物在開(kāi)發(fā)后期未能達(dá)到早期期望值，F(xiàn)DA 則可撤銷(xiāo)其候選藥資格。