研究人員發(fā)現(xiàn)治療阿爾茨海默病的基因療法新靶點PGC1－α

英國研究人員10日說，他們的小鼠實驗顯示，基因療法也許能成功治療阿爾茨海默病。不過，專家們強調(diào)，這一發(fā)現(xiàn)是否適用于人類尚需進一步研究。
這項研究成果發(fā)表在新一期美國《國家科學(xué)院學(xué)報》上。負(fù)責(zé)研究的英國倫敦帝國理工學(xué)院的瑪格達萊娜·薩斯特說，他們利用經(jīng)過改造的慢病毒載體把一種叫PGC1－α的基因注射入小鼠大腦的記憶區(qū)域，這些小鼠剛開始出現(xiàn)阿爾茨海默病的早期癥狀。結(jié)果顯示，這種療法阻止了小鼠大腦中β－淀粉樣肽的積聚，后者被認(rèn)為會導(dǎo)致腦細(xì)胞的死亡，與阿爾茨海默病發(fā)病緊密相關(guān)。
研究人員說，在利用基因療法治療4個月后，這些小鼠大腦中很少有阿爾茨海默病標(biāo)志性的淀粉樣斑塊。在有關(guān)記憶力的任務(wù)測試中，這些經(jīng)過治療的小鼠與健康小鼠表現(xiàn)得一樣出色。此外，它們的大腦記憶區(qū)也沒有發(fā)現(xiàn)腦細(xì)胞損失。
薩斯特在一份聲明中說：“盡管這些發(fā)現(xiàn)還處于非常早期的階段，但它們顯示，基因療法可能有治療阿爾茨海默病病人的潛力?！?
薩斯特強調(diào)，尚有許多難關(guān)需要攻克，但“這個概念性驗證研究表明這種方式值得進一步探索”。
一些未參與研究的專家說，這項研究有很重要的科學(xué)價值，但小鼠不能等同于人，所以應(yīng)謹(jǐn)慎解讀。比如，英國愛丁堡大學(xué)認(rèn)知與神經(jīng)系統(tǒng)中心臨時主任塔拉·斯皮爾斯－瓊斯說，這項研究只是基于一種疾病模型的很少一些小鼠?！斑@些結(jié)果還需要多種模型能夠重復(fù)，還要攻克許多難關(guān)，才能知道這種療法是否能用于人類患者”。