新方法或能治療常見侏儒癥

　　軟骨發(fā)育不全癥是基因突變所導(dǎo)致的一種常見侏儒癥。法國(guó)研究人員在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，如果注射一種“誘餌蛋白”，讓致病基因失去作用，或能治療軟骨發(fā)育不全癥。

　　法國(guó)衛(wèi)生和醫(yī)學(xué)研究所的研究人員近日在美國(guó)《科學(xué)—轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，軟骨發(fā)育不全癥患者體內(nèi)的FGFR3基因發(fā)生突變后，會(huì)導(dǎo)致FGFR3蛋白過度活躍，從而抑制骨骼的正常發(fā)育。為此，他們采取一種欺騙策略，讓過度活躍的FGFR3蛋白“冷靜”下來。

　　具體方法是，給軟骨發(fā)育不全的新生實(shí)驗(yàn)鼠多次注射一種叫做sFGFR3的蛋白，這種蛋白可以像“誘餌”一樣吸引FGFR3基因的全部“火力”，正常的FGFR3蛋白因此不再受到影響，從而讓骨骼發(fā)育恢復(fù)正常。在他們的實(shí)驗(yàn)中，老鼠接受治療后出現(xiàn)脊椎異常問題的比例從80％降至6％。

　　研究人員還發(fā)現(xiàn)，“誘餌蛋白”療法還會(huì)抑制軟骨發(fā)育不全實(shí)驗(yàn)鼠的癱瘓、呼吸困難等并發(fā)癥，從而有效降低其死亡率。此外，將這些實(shí)驗(yàn)鼠解剖后進(jìn)行器官、血液等檢測(cè)，沒有發(fā)現(xiàn)明顯副作用。

　　盡管還要進(jìn)行更多研究以確定人類患者利用sFGFR3蛋白治療的安全性與有效性，但研究人員認(rèn)為，軟骨發(fā)育不全癥患兒在出生年內(nèi)接受這種治療，骨骼生長(zhǎng)很有可能恢復(fù)正常化。