簡單藥物注射可治療先天和老化性失明

　　近，一個由美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校、華盛頓大學(xué)和德國慕尼黑大學(xué)組成的研究小組，開發(fā)出一種叫做AAQ的化學(xué)小分子，可通過簡單眼內(nèi)注射的方式，在短時間內(nèi)使先天失明小鼠恢復(fù)一定的視力水平。研究人員指出，這種藥物經(jīng)進(jìn)一步改良，有望幫那些因遺傳和老化因素而失明的人們重見光明。相關(guān)論文發(fā)表在7月25日出版的《神經(jīng)元》雜志上。

　　視網(wǎng)膜色素變性（RP）和老年性黃斑變性（AMD）是由視網(wǎng)膜上柱細(xì)胞和錐細(xì)胞逐漸死亡而導(dǎo)致的失明，余下的視覺系統(tǒng)雖然完整，但大部分不能對光起反應(yīng)。研究人員用基因技術(shù)使小鼠患上了RP，小鼠就會在出生后幾個月內(nèi)失明。他們將小劑量的AAQ注射到這些小鼠的眼中，發(fā)現(xiàn)它們恢復(fù)了某種程度的感光能力。在明亮光線下，小鼠顯出了瞳孔收縮和避光反應(yīng)。而這是一種典型的嚙齒類動物行為，如果沒看到光它們不可能出現(xiàn)這種反應(yīng)。

　　研究人員解釋說，AAQ是一種人工合成的小分子光控開關(guān)，能連接在視網(wǎng)膜細(xì)胞表面的蛋白離子通道上，受到光照會打開開關(guān)，改變通道的離子流，并更多地激活神經(jīng)細(xì)胞路徑，讓“失明”細(xì)胞恢復(fù)感光能力。

　　“這和局部麻醉的原理很相似：藥物分子嵌在離子通道內(nèi)，粘住通道一段時間，由此讓你停止感覺一段時間。” 該研究領(lǐng)導(dǎo)、加利福尼亞大學(xué)伯克利分校分子與細(xì)胞生物學(xué)教授理查德·克拉瑪說，“不同的是，AAQ分子具有感光能力，能打開或關(guān)閉神經(jīng)活動。”

　　比起其他實(shí)驗(yàn)性恢復(fù)視力的方法，這種眼內(nèi)注射的方法更有優(yōu)勢。研究人員指出，由于小分子終會脫落，這種方法比會性改變視網(wǎng)膜的轉(zhuǎn)基因或干細(xì)胞療法；比在眼內(nèi)植入感光電子芯片的方法也更少入侵性。克拉瑪說：“這是一種簡單的化學(xué)藥物，注射意味著你能改變劑量，還可與其他治療方法結(jié)合。”

　　克拉瑪說，目前他們正在對AAQ進(jìn)行改進(jìn)并測試，改進(jìn)后的AAQ能激活神經(jīng)元幾天時間而不是幾個小時。