治療鐮狀細(xì)胞貧血病在美獲進(jìn)展

美國研究人員13日?qǐng)?bào)告說，他們通過剔除某種關(guān)鍵基因，明顯改善了患鐮狀細(xì)胞貧血病小鼠的癥狀。這一研究為治療人類鐮狀細(xì)胞貧血病提供了新思路。

鐮狀細(xì)胞貧血病是一種較常見的遺傳性血液疾病，患者紅細(xì)胞中的血紅蛋白突變，由圓圈形變?yōu)殓牭缎?，而且變得僵硬，進(jìn)而阻塞毛細(xì)血管，阻礙血液流動(dòng)。與此同時(shí)，紅細(xì)胞的存活期也縮短，從而導(dǎo)致貧血。

通常，嬰兒出生6個(gè)月左右體內(nèi)就不再制造“胚胎版”血紅蛋白，轉(zhuǎn)而制造“成人版”血紅蛋白，“成人版”血紅蛋白發(fā)生突變后會(huì)引發(fā)鐮狀細(xì)胞貧血病。此前研究表明，對(duì)患有該病的孩子，如果能將“胚胎版”血紅蛋白重新引入其體內(nèi)，可以幫助減輕鐮狀細(xì)胞貧血病的損害。

哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員在實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，一種名為BCL11a的基因會(huì)間接地抑制“胚胎版”血紅蛋白的制造。他們利用基因工程技術(shù)，把患鐮狀細(xì)胞貧血病的成年實(shí)驗(yàn)鼠體內(nèi)的BCL11a基因剔除。結(jié)果發(fā)現(xiàn)，實(shí)驗(yàn)鼠開始重新生產(chǎn)“胚胎版”血紅蛋白，其鐮狀細(xì)胞貧血病癥狀也得到明顯改善。

相關(guān)研究成果將發(fā)表在新一期美國《科學(xué)》雜志上。資助這項(xiàng)研究的美國全國心、肺、血液研究所代理所長(zhǎng)蘇珊·舒林表示，這一發(fā)現(xiàn)為未來治療鐮狀細(xì)胞貧血病提供了重要的新靶點(diǎn)。