利用臍帶血和骨髓干細胞治療致命遺傳疾病

北京６月１０日專電美國研究人員利用臍帶血和骨髓干細胞治愈了２歲男童納特·廖患有的致命遺傳疾病，這可能為利用干細胞治療其他疾病打開大門。

    據(jù)美國《洛杉磯時報》網(wǎng)站報道，一項將刊登在美國《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的研究結(jié)果說，納特患有隱性大皰性表皮松懈病，這種病在兒童中發(fā)病率為十萬分之一。他們?nèi)鄙僖环N名為ＶＩＩ型膠原蛋白的重要蛋白質(zhì)，這種蛋白質(zhì)會讓皮膚和胃腸系統(tǒng)的內(nèi)壁變得緊致。患兒皮膚非常脆弱，稍有摩擦就會出現(xiàn)破損、起皰，導(dǎo)致身上經(jīng)常出現(xiàn)疼痛難忍的傷口，并留下疤痕。固體食物會造成食道受損。通?；純簳驙I養(yǎng)不良、傷口感染或皮膚癌而死亡。以往治療這一疾病的方式是用繃帶將皮膚纏起來。
    首先想到用循環(huán)干細胞治療這種疾病的是哥倫比亞大學(xué)醫(yī)療中心的安杰拉·克里斯蒂亞諾。這是用臍帶血和骨髓干細胞來治療與血液無關(guān)的疾病。美國明尼蘇達大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)生約翰·瓦格納在新聞發(fā)布會上說，納特在接受治療７個月后，體內(nèi)正在合成ＶＩＩ型膠原蛋白。他的小臉變圓了，身上水皰也少了。

    納特現(xiàn)在穿上了普通的衣服，能夠吃沒有搗成泥的食物，而且可以和兄弟姐妹一起玩。約翰·瓦格納說：“納特的生活質(zhì)量發(fā)生了性改變。也許我們可以把又一種疾病從不治之癥的名單中去掉。”

    報道說，研究人員后來還對納特５歲的哥哥雅各布也進行了治療，還準備對加州福爾瑟姆的９個月大的薩拉·羅斯·穆爾蘭德實施治療。