醫(yī)保目錄初審名單公布，40余款罕見病藥物有望進(jìn)醫(yī)保

國家醫(yī)保局公布2024年醫(yī)保目錄調(diào)整通過初步形式審查的藥品名單，其中目錄外藥品244個(gè)，目錄內(nèi)藥品196個(gè)，共計(jì)440個(gè)藥品通過初步形式審查，相較2023年，申報(bào)藥品數(shù)量有所增加。

從初審?fù)ㄟ^率來看，2024年7月1日9時(shí)至7月14日17時(shí)，國家醫(yī)保局共收到企業(yè)申報(bào)信息626份，涉及藥品（通用名）574個(gè)，通過440個(gè)藥品，通過率達(dá)75%以上。

值得一提的是，通過初步審核名單，只是拿到了一張初步入場券，后續(xù)還需要通過的形式審查，醫(yī)保談判。

從國家醫(yī)保局公布的初審結(jié)果來看，CAR-T、罕見病藥物等易「靈魂砍價(jià)」的藥品在此次名單內(nèi)。

以CAR-T來看，復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟(jì)藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液全部進(jìn)入今年的初審名單。

罕見病藥品，健康界梳理已上市的罕見病藥品進(jìn)入醫(yī)保情況，不完全統(tǒng)計(jì)，進(jìn)入此次初審目錄的已上市罕見病藥品有47個(gè)。

值得注意的是，一直備受業(yè)內(nèi)關(guān)注的，諾和諾德的司美格魯肽、禮來的替爾泊肽注射液、大冢的布瑞哌唑片等明星產(chǎn)品，未出現(xiàn)初審名單內(nèi)。

近年來，國家醫(yī)保局通過優(yōu)化準(zhǔn)入程序，及時(shí)將符合條件的罕見病用藥納入醫(yī)保藥品目錄，2023年，國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作方案對罕見病用藥的申報(bào)條件未設(shè)置上市時(shí)間限制，納入國家鼓勵(lì)仿制藥品目錄的藥品可以申報(bào)當(dāng)年醫(yī)保目錄。

從今年已通過初審目錄的罕見病藥品來看，除了產(chǎn)品外，一些非產(chǎn)品也出現(xiàn)在通過初審名單內(nèi)，進(jìn)一步拓寬了罕見病用藥的準(zhǔn)入范圍。

但多少罕見病藥品能進(jìn)醫(yī)保，是個(gè)問題。

探索多種罕見病用藥保障模式

從中央到地方，都在探索多種罕見病用藥保障模式，除了醫(yī)保談判，還有商保的介入，以及一些地方的特色探索。

例如，以浙江、江蘇為代表的「專項(xiàng)基金」模式，以山東、成都、湖南為代表的「大病保險(xiǎn)」模式，以佛山為代表的「醫(yī)療救助」模式等具有代表性的地方保障模式。地方政府積極探索，補(bǔ)充基本醫(yī)保對罕見病目錄外費(fèi)用高昂創(chuàng)新藥的保障不足，也為從國家層面制定罕見病專門保障政策提供實(shí)踐案例。

再比如，罕見病患者援助項(xiàng)目。為幫助罕見病患者更好地接受治療、減輕其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，越來越多的慈善組織也在積極聯(lián)合企業(yè)進(jìn)行患者援助項(xiàng)目。其英文全稱 「Patient Assistance Program」，簡稱「PAP」，是由慈善組織發(fā)起或主導(dǎo)，醫(yī)藥企業(yè)提供藥物和/或資金支持的非商業(yè)性/公益性項(xiàng)目。在罕見病領(lǐng)域，由慈善機(jī)構(gòu)和藥企發(fā)起的PAP項(xiàng)目已經(jīng)成為罕見病用藥保障的一支重要力量。

總的來看，保障罕見病患者的服務(wù)是一種綜合體系，不僅需要醫(yī)保，還需要建立罕見病專項(xiàng)保障基金，完善罕見病領(lǐng)域的藥械制度、探索多元?jiǎng)?chuàng)新支付策略等的探索與落地，不只是醫(yī)保局一方，需要多方共同努力。