Vtesse制藥尼曼匹克氏病藥物VTS-270獲英國(guó)突破性創(chuàng)新藥物（PIM）資格

2016年11月14日訊/生物谷BIOON/--近日，Vtesse制藥的罕見(jiàn)病創(chuàng)新藥VTS-270獲得英國(guó)藥物與健康產(chǎn)品管理局授予的突破性創(chuàng)新藥物（Promising Innovative Medicine，PIM）資格，用于治療C型尼曼匹克氏癥。英國(guó)藥品監(jiān)管部門的這一決策，將會(huì)使得該藥物完成進(jìn)入英國(guó)早期獲藥計(jì)劃（EAMS）的步，進(jìn)而有望在獲得歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)之前，用于患者的治療。
尼曼匹克病又稱鞘磷脂沉積病，屬先天性糖脂代謝性疾病。其特點(diǎn)是神經(jīng)系統(tǒng)有大量的含有神經(jīng)鞘磷脂的細(xì)胞。尼曼匹克病是一種逐漸進(jìn)展、不可逆轉(zhuǎn)、導(dǎo)致患者逐漸衰弱的罕見(jiàn)病，由于細(xì)胞內(nèi)的脂質(zhì)無(wú)法被轉(zhuǎn)運(yùn)出胞外，進(jìn)而導(dǎo)致脂質(zhì)在大腦、肝臟和脾臟中堆積，終有可能導(dǎo)致死亡。尼曼匹克氏病C型又稱慢性神經(jīng)型（或稱幼年型），多數(shù)在5～7歲出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀，例如智力減退、共濟(jì)失調(diào)、癱瘓等，患者可活至5～20歲。目前已有的療法主要是針對(duì)特定的癥狀，以及預(yù)防并發(fā)癥的發(fā)生。
VTS-270是一種2-羥丙基-B-環(huán)糊精，能夠清除膽固醇和鞘脂的堆積。Vtesse制藥表示，初步的研究表明VTS-270能夠有效促進(jìn)突變細(xì)胞的膽固醇的轉(zhuǎn)運(yùn)，使其恢復(fù)正常細(xì)胞膽固醇代謝和調(diào)節(jié)的功能。目前Vtesse制藥已經(jīng)進(jìn)行了該藥物的I/II期臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)表明在12個(gè)月和18個(gè)月的治療中（每月逐步增大劑量），試驗(yàn)組的患者NPC神經(jīng)損傷嚴(yán)重程度量表（NSS）和對(duì)照組相比，評(píng)分顯著降低。安全性方面，患者出現(xiàn)了聽(tīng)力減退、瞬態(tài)性共濟(jì)失調(diào)和瞬態(tài)疲勞。
值得一提的是，VTS-270在今年年初獲得了FDA授予的突破性療法認(rèn)定，此次又獲得了英國(guó)的PIM認(rèn)定，說(shuō)明VTS-270在治療尼曼氏病方面具有很好的療效。接下來(lái)Vtesse制藥將會(huì)盡快完成IIb/III期臨床試驗(yàn)，然后向監(jiān)管部門提交上市申請(qǐng)。