『無罕人生·生命防線』——陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）第四場研討會成功舉行！

青島大學(xué)附屬醫(yī)院趙春亭教授擔(dān)任本次大會主席，特邀講者青島大學(xué)附屬醫(yī)院費海榮教授、南通大學(xué)附屬醫(yī)院林贈華教授分別進行了病例分享和主題講座，江蘇省人民醫(yī)院何廣勝教授、南通大學(xué)附屬醫(yī)院劉紅教授、青島大學(xué)附屬醫(yī)院劉曉丹教授圍繞分享的病例及相關(guān)話題展開了討論交流。

開場致辭

青島大學(xué)附屬醫(yī)院趙春亭教授在開場致辭中表示，感謝平臺提供的機會能和PNH診療經(jīng)驗豐富的專家們共同交流學(xué)習(xí)，相信會滿載而歸，為今后臨床實踐提供有效幫助。

PNH患者診療病例分享

患者為56歲女性，初次因“頭暈、乏力”于2016年7月就診，因三系減少，抗核抗體陽性（1:100），紅細胞PNH克隆7.74%、粒細胞PNH克隆8.9%，骨髓活檢示骨髓增生極度低下(20%)等情況考慮診斷再障-PNH綜合征，對癥治療后血象好轉(zhuǎn)。2018年7月，無明顯誘因出現(xiàn)腹瀉、黃色稀水樣變，伴有惡心嘔吐，偶有腹痛，檢查示便潛血陽性，肝功能異常，急性腎功能衰竭，考慮溶血發(fā)作，進行保肝保腎等治療。2020年5月，再次出現(xiàn)血紅蛋白下降，膽紅素升高，溶血發(fā)作。2022年12月31日，再次因血尿入院，血紅蛋白下降到39g/L、乳酸脫氫酶（LDH）2193U/L、PNH克隆進展等，再次考慮急性溶血發(fā)作?；颊邔に刂委熭^抵觸，溝通后于2023年5月9日開始使用補體C5抑制劑治療，患者自行停用激素。后LDH下降到318U/L左右、血紅蛋白仍較低、網(wǎng)織紅細胞百分率較高、Coombs試驗陽性。考慮患者合并自身免疫性貧血？MDS（骨髓增生異常綜合征）？補體C5抑制劑相關(guān)EVH（血管外溶血）?下一步治療待定。

補體C5抑制劑治療PNH臨床實踐分享

南通大學(xué)附屬醫(yī)院林贈華教授從PNH危害性、傳統(tǒng)治療的局限性，補體C5抑制劑的研究數(shù)據(jù)和指南推，以及補體C5抑制劑治療PNH臨床實踐要點三方面進行了主題分享。

PNH雖罕見，但若未得到有效治療，可危及患者生命。血栓形成、腎臟損害、肺動脈高壓是影響PNH患者生存的主要問題。中國PNH傳統(tǒng)治療方案主要是對癥支持治療/糖皮質(zhì)激素/免疫抑制治療，異基因造血干細胞移植是治性治療，但臨床使用有限。既往缺乏有效治療方案，中國PNH患者10年生存率與其他國家有一定的差距。

全球補體C5抑制劑已在中國獲批治療PNH，經(jīng)過15年臨床驗證效果，可快速持續(xù)改善PNH患者血管內(nèi)溶血，治療36個月LDH下降86.9%，93.1%患者腎功能改善或穩(wěn)定；減少血栓性事件發(fā)生；并能改善PNH患者肺動脈高壓；延長患者生存期，使患者5年生存率由66.8%提升至95.5%。

臨床實踐中，補體C5抑制劑治療PNH在真實世界廣泛的人群中驗證了療效和安全性，是國際指南/共識推的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。治療前需接種疫苗及使用抗生素預(yù)防感染。補體C5抑制劑未充分抑制補體C5，妊娠，感染、手術(shù)、外傷，潛在的骨髓衰竭或血管外溶血時可能出現(xiàn)突破性溶血（BTH）。部分PNH患者需要更高劑量的補體C5抑制劑，或者需要更頻繁的給藥以控制BTH。

大咖點評

何廣勝教授：使用補體C5抑制劑后，LDH降下來但血紅蛋白上升不好及Coombs試驗陽性，確實該考慮血管外溶血，可以采取兩個策略，一個是加小劑量的糖皮質(zhì)激素；另一個，如果脾大可以考慮切脾，切脾需注意血栓形成的問題。

劉紅教授：費海榮教授的患者，后續(xù)使用糖皮質(zhì)激素確實獲益更多?；颊呒韧且粋€典型的PNH，短時間變成MDS的可能性有但不大，更可能是既往溶血反復(fù)且嚴重，類似溶血危象后的代償，若患者愿意可再進行骨穿、免疫分型等進一步驗證。此外，患者相對較年輕，經(jīng)濟條件不錯，也可考慮持續(xù)使用補體C5抑制劑治療看看，造血干細胞移植的作用及風(fēng)險也可告知患者，尊重患者意愿選擇治療方案。

劉曉丹教授：PNH患者直接做移植，部分患者血栓等發(fā)生風(fēng)險可能很高，能否先用補體C5抑制劑，改善患者情況后再進行造血干細胞移植？這種方案抗感染治療如何進行？

林贈華教授：補體C5抑制劑使用前接種疫苗，口服頭孢等抗生素預(yù)防感染。若緊急使用補體C5抑制劑改善患者LDH等情況促使移植順利進行的話，移植過程中預(yù)防性抗生素的使用或需提前。

大會總結(jié)

趙春亭教授總結(jié)表示，本次小范圍高水平會議讓我們對PNH進行了一個非常系統(tǒng)而全面的學(xué)習(xí)，結(jié)合曲折復(fù)雜的PNH病例展開了深入交流，各位專家給出了指導(dǎo)性建議，希望再面臨類似患者時采取的治療方案切實可行、行之有效。